周末资讯（周六）
Benitec Biopharma报告称，在第29届世界肌肉学会议上公布了低剂量Bb-301治疗的两名受试者在1b/2a期研究中的积极数据
Benitec Biopharma（纳斯达克：BNTC）报告称，在BB-301治疗眼咽肌萎缩性肌营养不良（OPMD）的1b/2a期研究中，接受低剂量Bb-301治疗的两名受试者在治疗后分别9个月和6个月的时间点展现出持久、临床意义重大的吞咽改善。
主要发现包括：
未报告重大不良事件
主题1的悉尼吞咽问卷（SSQ）总分减少了35％，且显著
在视频X线摄影吞咽研究（VFSS）评估中显示出改善
受试者2的SSQ总分减少了89%，达到临床正常吞咽水平
受试者2的SSQ总分减少了89%，达到临床正常吞咽水平
SSQ分数和VFSS咽残留总结果之间存在显著相关性
这些结果代表了首次报道的成功改善吞咽功能结果，使用新型基因治疗OPMD。 Benitec计划在2025年以低剂量治疗第三位受试者，并招募更多受试者接受更高剂量的治疗。
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