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6-K: Novartis Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec Phase Iii Study Meets Primary Endpoint in Children and Young Adults with SMA
6-K: Novartis Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec Phase Iii Study Meets Primary Endpoint in Children and Young Adults with SMA
6-K:诺华鞘内奥那西莫金 Abeparvovec Iii 期研究达到 SMA 儿童和青少年患者的主要终点
Moomoo AI 已提取核心信息
诺华宣布了III期STEER研究的积极顶线结果,该研究评估了在2至18岁未经治疗的SMA 2型患者中使用脊髓内注射的onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT)。该研究达到了主要终点,显示治疗组的Hammersmith功能运动量表扩展版(HFMSE)评分相比假治疗组有所增加,表明患者的运动功能得到改善。安全性方面情况良好,治疗组和对照组的不良事件类似。最常见的副作用包括上呼吸道感染、发热和呕吐。该研究涉及了100多名能够坐但从未独立行走的患者。诺华计划在2025年与包括FDA在内的监管机构分享结果,以争取批准。STEER研究结果建立在之前的I/II期STRONG研究的基础上,该研究显示HFMSE评分在一年内有临床意义的提高。这种基因治疗代表了一种潜在的单次治疗选择,适用于目前依赖长期治疗的SMA患者。
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