■窪田製薬ホールディングス<4596>の会社概要
1. 会社沿革
眼科領域に特化した医薬品・医療デバイスの開発を行うことを目的に、研究者であり眼科医でもある窪田良(くぼたりょう)博士が2002年に米国シアトルにて旧 アキュセラ・インクを設立した。2014年2月に東証マザーズに外国株式として上場した後に、2016年12月に三角合併方式により日本法人を窪田製薬ホールディングス株式会社として持株会社化し、東証マザーズ内国株式として再上場を果たした(旧 アキュセラ・インクは同年11月末で上場廃止)。現在は東証グロース市場に上場している。
創業以来、「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という企業理念を掲げ、事業活動を行っている。2006年に視覚サイクルモジュレーション技術※を用いた治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発を開始し、2008年には大塚製薬(株)(大塚ホールディングス<4578>のグループ会社)と地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を適応対象とした共同開発及び販売契約を締結したが、2016年5月に発表された第2相後期/第3相臨床試験の結果を受け、同契約は終了した。また、遺伝性網膜疾患であるスターガルト病を適応対象とした第3相臨床試験を進めてきたが、2022年8月に主要評価項目において有意差が得られなかったことを発表した。しかし、その後のデータ解析から初期症状段階の被験者群では、症状の進行抑制に関しての効果が確認されたことから開発戦略を再検討している。
※視覚サイクルモジュレーション技術:視覚サイクル(眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと変換する仕組み)によって網膜に蓄積する有害副産物を減少させ、また酸化ストレスによる網膜の障害を軽減し、光ダメージから網膜を保護する効果が期待される治療技術。「エミクススタト塩酸塩」は視覚サイクルで重要な働きを示すRPE65と呼ばれる酵素を選択的に阻害する効果が臨床試験の結果から確認されている。
医療デバイスの開発パイプラインとしては、近視の進行抑制または改善効果が期待されるウェアラブル近視デバイス「Kubota Glass」のほか、加齢黄斑変性等の網膜疾患を対象に、在宅で患者自身が網膜の状態を測定できる遠隔眼科医療モニタリングデバイス「eyeMO」がある。「Kubota Glass」は2022年6月より米国、同年8月より日本でそれぞれソフトローンチし、現在は日本で販売活動を行っている。そのほか、2019年3月にNASAと宇宙飛行中の飛行士の網膜の健康状態をモニタリングする超小型眼科診断装置の開発を進めるため、NASAの関連機関であるTRISH※と開発受託契約を締結した。2020年2月に第1フェーズの開発を終了し良好な評価を受けたが、その後、政権交代もあってNASAの予算が見直される中で、同プロジェクトに関しては中断状況が続いている。
※TRISH(Translational Research Institute for Space Health):NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護・維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
■久保田制药控股<4596> 公司概要
1。公司历史
研究员兼眼科医生久保田亮博士(久保田)于2002年在美国西雅图成立了前Acucera公司,目的是开发眼科领域的专业药品和医疗器械。这家日本公司于2014/2年在东京证券交易所作为外国股票上市后,于2016/12年度通过三方合并方式转变为控股公司,名为久保田制药控股有限公司,并作为东京证券交易所母亲的国内股票重新上市(前Acucella Inc.,于同年11月底退市)。目前,它已在东京证券交易所成长市场上市。
自成立以来,它确立了 “通过为眼病提供创新的治疗药物和医疗技术,为社会做出贡献” 的企业理念,并一直在开展业务活动。使用视觉周期调节技术*的候选治疗药物 “emixstat hydrochloride” 的开发始于2006年,并于2008年与大冢制药株式会社(大冢控股集团公司 <4578>)签订了针对干性年龄相关性黄斑变性伴制图萎缩的联合开发和销售协议,但由于2016/公布的2期晚期/3期临床试验的结果,该协议终止 5。此外,针对遗传性视网膜疾病Stargard病的3期临床试验也在进行中,但在2022/8年度宣布,主要评估项目没有发现显著差异。但是,由于随后的数据分析证实了处于初始症状阶段的受试者对抑制症状进展的影响,因此正在重新审查发展策略。
*视觉周期调制技术:一种治疗技术,有望减少视觉周期(一种光子在眼球后部视网膜中转化为电信号的机制)在视网膜中积累的有害副产物,减少氧化应激引起的视网膜损伤,并保护视网膜免受光损伤。临床试验结果证实,“emixstat hydrochloride” 的作用选择性地抑制一种叫做 RPE65 的酶,该酶在视觉周期中显示出重要功能。
作为医疗器械开发管道,除了有望抑制近视进展或改善效果的可穿戴近视设备 “久保田眼镜” 外,还有一种远程眼科监测设备 “eyeMo”,它可以在家中测量视网膜本身的状态,以防出现与年龄相关的黄斑变性等视网膜疾病。“久保田Glass” 分别于2022/6年在美国和同年8月在日本试推出,目前正在日本进行销售活动。此外,在2019/3年,与美国宇航局相关的组织TRISH*签署了一份开发合同,目的是继续开发一种超紧凑的眼科诊断设备,以监测宇航员在宇航期间的视网膜健康状况。第一阶段的开发于2020/2年结束,并获得了良好的评价,但此后,由于管理机构变动,NASA的预算正在接受审查,但该项目继续中断。
*TRISH(太空健康转化研究所):该联盟通过与美国宇航局的联合协议建立伙伴关系,资助创新技术,以保护和维持美国宇航局深空任务中宇航员的身心健康。
(作者:FISCO 客座分析师佐藤乔)