6月28日,罗氏宣布,两款新药的上市申请获欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的积极意见,包括Vabysmo(法瑞西单抗)用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)继发黄斑水肿引起的视力障碍的新适应症以及PiaSky(可伐利单抗)用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的新药上市申请。预计欧盟委员会将在不久的将来就这两项批准做出最终决定。
▌Vabysmo(法瑞西单抗)
Vabysmo(法瑞西单抗)是罗氏开发的一款靶向血管生成素2(Ang2)和血管内皮生长因子A(VEGFA)的双特异性单克隆抗体。2022年9月19日,已在欧盟获批两项适应症,分别是治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)以及糖尿病性黄斑水肿 (DME) 引起的视力障碍。此次申报的是第三项适应症,如果获得批准,Vabysmo将是欧盟近100万RVO患者可用的首个也是唯一的双特异性抗体疗法。CHMP的决定是基于III期BALATON和COMINO研究的完整72周数据,该研究评估了Vabysmo在1200多名分支和中央RVO (BRVO和CRVO)引起的黄斑水肿患者中的疗效。在这两项研究中,Vabysmo显示出早期和持续的视力改善,其效果非劣效于阿柏西普,并且持续维持视网膜干燥。Vabysmo耐受性良好,安全性与先前的研究一致。RVO是导致失明的第二大常见原因,根据血管阻塞的部位其可分为视网膜分支静脉阻塞(BRVO)和视网膜中央静脉阻塞(CRVO)两种,其中前者占80%以上。视网膜静脉发生阻塞后,血液回流受阻,视网膜血管发生渗出,并发黄斑水肿及视网膜内出血,导致视力下降。全球约2800万成年人(主要是60岁及以上成年人)受RVO所累。现有疗法主要为激光治疗、抗VEGF治疗及手术治疗。目前全球共5款眼部注射制剂用于治疗RVO,其余4款分别为阿柏西普(再生元/拜耳)、康柏西普(康弘药业)、雷珠单抗(罗氏/诺华)和Ozurdex(艾伯维),其中除Ozurdex外均为VEGF/VEGFR靶向药物。▌PiaSky(可伐利单抗)PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病,全世界约有2万人受到影响。PNH患者的红细胞被补体系统(先天免疫系统的一部分)破坏,从而导致贫血、疲劳和血栓等症状,并可能导致肾脏疾病。C5抑制剂可阻断部分补体系统级联反应,已被证明对治疗PNH有效。PiaSky(可伐利单抗)是一种靶向补体蛋白C5的重组人源化IgG1亚型单克隆抗体,能特异性地与补体蛋白C5结合,从而抑制C5裂解为C5a和C5b,阻止末端补体复合物C5b-9的产生,抑制补体途径免疫反应。PiaSky可以在血液中循环使用,使药物能够多次结合并抑制C5蛋白,并且在少量药物的情况下在体内发挥更长久的作用。在治疗的第一个月进行初始静脉输注和每周皮下注射(SC)负荷剂量之后,每4周SC一次。如果此次获得欧盟委员会批准,PiaSky将成为欧盟首个每月皮下注射PNH治疗药物,在经过适当的培训后,患者可以选择自我管理。这可能为目前需要定期静脉(IV)输注C5抑制剂患者提供另一种选择,可能有助于减轻治疗负担和对PNH患者及其护理人员生活的干扰。CHMP的推荐是基于之前一项在未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者中进行的III期COMMODORE 2研究结果。研究结果表明,每四周SC注射一次PiaSky,实现了疾病控制,并且耐受性良好。PiaSky的安全性与eculizumab相当,eculizumab是一种现有的C5抑制剂,每两周静脉注射一次。使用PiaSky治疗的患者的不良事件发生率与使用eculizumab治疗的患者相似(分别为78%和80%)。申请资料包还包括来自另外两项III期研究的支持性数据:COMMODORE 1研究,用于从接受此前已批准C5抑制剂切换的PNH患者,以及COMMODORE 3研究,用于中国新接受C5抑制剂治疗的PNH患者。PiaSky已于今年2月7日在中国实现全球首批并于今年6月22日获美国FDA批准上市。
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