辉瑞(PFE.US)治疗A型血友病的基因疗法在一项关键的后期试验中达到了目标，为该公司进入这个颇具挑战性的市场铺平了道路。
智通财经APP获悉，辉瑞(PFE.US)治疗A型血友病的基因疗法在一项关键的后期试验中达到了目标，为该公司进入这个颇具挑战性的市场铺平了道路。
辉瑞周三在一份声明中表示，在至少15个月的随访中，该疗法在出血率指标方面优于A型血友病患者常用的治疗方法，即第VIII因子替代疗法。该公司表示，将在未来几个月与监管机构讨论这些数据。
这一结果可能会提振Sangamo Therapeutics(SGMO.US)，该公司与辉瑞合作开发了这种药物，目前正面临流动性问题。
一些制药公司在推广新型基因疗法方面面临挑战，尤其是在血友病治疗领域。根据 TD Cowen的研究，在美国至少有十几种治疗A型血友病的药物获得批准，其中包括罗氏的Hemlibra，这是一款年度销售额超过60万美元的重磅产品。拜玛林制药(BMRN.US)开发的另一种治疗A型血友病的基因疗法在商业化方面令人失望。
由于缺乏凝血因子VIII，A型血友病患者出血时间比正常人长。这是一种需要持续监测和治疗的终身疾病，全世界每10万名活产男婴中约有25人患有此病。
随着其新冠药物销量暴跌，辉瑞一直在寻找新药，而该公司股价目前约为2021年底61.25美元峰值的一半。今年4月，该公司一项针对B型血友病的基因疗法获得了美国批准。
辉瑞的A型血友病疗法旨在帮助患者长时间自行产生第VIII因子，从而消除多年的昂贵治疗和定期静脉输液或注射的负担。Sangamo高管在5月份的财报电话会议上表示，辉瑞计划在2025年初为这种名为giroctocogene fitelparvovec的疗法申请批准。
截至发稿，辉瑞盘前跌0.31%，Sangamo Therapeutics盘前涨1.92%。