2024年8月9日，百济神州披露接待调研公告，公司于8月8日接待3w、Ariose Capital、Balyasny Asset Management、Boyu Captial、Capital Group等130家机构调研。
公告显示，百济神州参与本次接待的人员共4人，为公司总裁、首席运营官、中国区总经理吴晓滨，高级副总裁、全球研发负责人汪来，大中华区首席财务官、全球技术运营财务负责人黄智，亚太区投资者关系负责人、信息披露境内代表周密。调研接待地点为电话会议。
据了解，百济神州近期业务进展显著，2024年上半年公司产品收入达到119.08亿元，同比增长77.8%。其中，百悦泽全球销售额80.18亿元，同比增长122.0%，在血液肿瘤领域进一步巩固领导地位；百泽安销售额21.91亿元，同比增长19.4%。公司在中国肿瘤药物市场的领先地位得到持续夯实。此外，公司在美国新泽西州霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的全新生物药生产基地和临床研发中心已正式启用，广州大分子生物药生产基地总产能已达6.5万升，苏州新建的小分子创新药物产业化基地已完工启用。
在研发方面，百济神州正在大力推进自主研发管线产品的全球临床布局和进展。截至目前，公司已推进5个新分子实体进入临床阶段。在血液肿瘤领域，sonrotoclax(BGB-11417、BCL-2 抑制剂)和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673的关键研究项目稳步推进。在实体瘤领域，公司正在推进针对肺癌、乳腺癌、胃肠癌等重点癌症类型的潜在差异化项目。
百济神州的财务状况也表现良好。2024年第二季度，公司毛利占全球产品收入的85%，同比增长83%。GAAP经营亏损同比下降66%，经调整经营利润达4,800万美元。GAAP净亏损与去年同期相比有所改善，主要因为产品收入增长和费用管理举措提升了经营杠杆效益。截至2024年6月30日，公司的现金和现金等价物为26亿美元。
百悦泽在美国销售强劲，收入的增长主要来自于在CLL适应症，以及在这一适应症中新增患者市场份额的继续提升。百泽安已在美国、欧盟、英国和澳大利亚获批用于二线治疗食管鳞状细胞癌(ESCC)成人患者，并在欧盟和澳大利亚获批联合化疗用于一线和单药用于二线治疗转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的三项适应症。公司已重获百泽安开发、生产和商业化的全球权利，加强公司在实体肿瘤领域的全球产品组合。
在专利诉讼方面，美国专利商标局(USPTO)批准了百济神州的申请，将对Pharmacyclics在专利侵权诉讼中指控公司所侵犯的专利进行授权后复审。预计USPTO将在批准申请后的12个月内就该专利的有效性作出最终裁决。该等诉讼目前未对百悦泽在美国的研发和销售产生不利影响。
在研发进展方面，百济神州正在继续推进sonrotoclax的四项注册性临床试验，包括sonrotoclax联合百悦泽用于一线治疗CLL患者的一项全球关键性三期临床试验、用于R/R华氏巨球蛋白血症(WM)和R/R套细胞淋巴瘤(MCL)的两项潜在全球注册可用二期临床试验，以及用于R/R CLL的一项潜在中国注册可用二期临床试验，目前已入组受试者超过1,000人。BTK CDAC(BGB-16673)用于治疗R/R MCL和R/R CLL的两项潜在注册可用扩展队列继续入组患者，目前已入组受试者超过300人。
在实体瘤研发方面，百济神州首款自主研发的ADC BGB-C354(B7H3 ADC)以及细胞因子前体药物BGB-R046(IL-15 前体药物)已启动剂量递增研究；泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂及靶向蛋白降解剂EGFR CDAC有望在2024年下半年进入临床开发阶段。针对乳腺癌和妇科癌症，CDK4抑制剂BGB-43395单药治疗组以及与氟维司群和来曲唑的联合治疗组继续在预期有效剂量范围内进行剂量递增，未观察到剂量限制性毒性，至今已入组超过60例患者，有望在2024年第四季度首次公布一期试验数据。
在免疫治疗和炎症治疗领域，百济神州启动了BGB-43035(IRAK4 CDAC)的临床开发，该药物有潜力诱导更深、更快的IRAK4降解，并比其他同类药物具有更强的细胞因子抑制作用，这是公司在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。
展望未来，百济神州预计在2024年能够持续保持经营优势。公司将继续谨慎且战略性地部署资金，并致力于创造长期价值，提高股东回报。作为全球领先的肿瘤治疗创新公司，公司在达成这一里程碑后将继续巩固自身的差异化战略能力。随着公司的业务在美国新泽西州和瑞士等成熟生物制药中心不断发展，公司将有机会让创新药物惠及更多患者。
调研详情如下：
公司管理层就近期业务进展与参会投资机构进行沟通,并就参会人员相关问题进行回复。
公司总裁、首席运营官吴晓滨介绍公司基本情况与近期业务进展:
(1)2024年半年度公司产品收入为119.08亿元,较上年同比上升77.8%。(2)2024年半年度,百悦泽？全球销售额总计80.18亿元,同比增长122.0%,在血液肿瘤领域进一步巩固领导地位。(3)2024年半年度,百泽安？的销售额总计21.91亿元,同比增长19.4%。(4)凭借百泽安？和百悦泽？的成功,我们持续夯实公司在中国肿瘤药物市场的领先地位。(5)公司位于美国新泽西州霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的全新生物药生产基地和临床研发中心已正式启用,该基地拥有占地约3.7万平方米的专属生产空间。广州大分子生物药生产基地目前总产能已达6.5万升,ADC生产设施和全新生物药临床生产大楼均已竣工。公司在苏州新建的小分子创新药物产业化基地已完工启用,第一阶段的建设新增超过5.2万平方米,固体制剂产能扩大至每年10亿片(粒)剂次。
公司高级副总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发进展:
公司目前在大力推进自主研发管线产品的全球临床布局和进展。在血液肿瘤领域,sonrotoclax(BGB-11417、BCL-2 抑制剂)和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673的关键研究项目稳步推进。在实体瘤领域,公司正在凭借深厚的科研实力和多种技术平台,推进针对肺癌、乳腺癌、胃肠癌等重点癌症类型的潜在差异化项目。
截至目前,公司于2024年已推进5个新分子实体进入临床阶段,包括BGB-C354(B7H3 ADC)、BGB-R046(IL-15 前体药物)、BG-68501(CDK2 抑制剂)、BG-C9074(B7H4 ADC)和BGB-43035(IRAK4 CDAC)。
Q1:请管理层介绍半年度和第二季度公司财务情况?
百悦泽？全球收入为 6.37 亿美元(环比增长1.49 亿美元或 30%)。百悦泽？收入占第二季度全球产品收入的近 70%。百悦泽？美国销售强劲,收入的增长主要来自于在CLL适应症,以及在这一适应症中新增患者市场份额的继续提升。尽管今年年初国家医保目录价格下调,百泽安 ？第二季度收入为1.58 亿美元,环比仍增长 9%,同比增长 6%。我们已在PD-1领域取得领先的市场份额,在中国获批13项适应症,其中11项已纳入国家医保目录。
2024年第二季度毛利占全球产品收入的85%;相比较,去年同期为83%。毛利率增长主要是由于与产品组合中的其他产品相比,百悦泽？在全球销售中占比更高。
2024年第二季度,GAAP经营亏损同比下降66%。而按经调整数据计算,公司已实现盈利,经调整经营利润达4,800万美元。GAAP经营亏损下降和经调整经营利润转正是公司关键战略目标,该目标的达成是公司付出巨大努力推动增长并审慎投入的结果。
在截至2024年6月30日止的季度中,GAAP净亏损与去年同期相比有所改善,主要因为产品收入增长和费用管理举措提升了经营杠杆效益。
截至2024年6月30日,公司的现金和现金等价物为26亿美元。
Q2: 请管理层介绍BTK全球销售继续保持优势的原因?BTK在全球的销售放量和患者覆盖如何?
2024年半年度,百悦泽？全球销售额总计80.18亿元,同比增长122.0%,在血液肿瘤领域进一步巩固领导地位。
其中,美国销售额总计59.03亿元,同比增长 134.4%,其中超过60%的季度环比需求增长来自于在慢性淋巴细胞白血病(CLL)适应症中使用的扩大,同时该产品在CLL新增患者的市场份额继续提升。在美国所有已获批适应症中,百悦泽？正在逐步成为新增患者首选的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)类药物,这突显出了这款优质疗法的临床有效性和安全性数据的优势,同时百悦泽？也是唯一一款在头对头试验中对比伊布替尼取得优效性的BTKi。欧洲销售额总计10.57亿元,同比增长231.6%,主要得益于该产品在所有主要市场的市场份额均有所增加,包括德国、意大利、西班牙、法国和英国。
中国销售额总计8.73亿元,同比增长30.5%,主要得益于该产品在已获批适应症领域的销售额增长。公司在中国BTK抑制剂市场的市场份额持续保持领导地位。目前,百悦泽？在中国获批的六项适应症中符合纳入条件的五项适应症已全部纳入国家医保目录。
Q3: 请管理层介绍百泽安？在海外的注册和商业化进展?
百泽安？已在美国、欧盟、英国和澳大利亚获批用于二线治疗食管鳞状细胞癌(ESCC)成人患者,并在欧盟和澳大利亚获批联合化疗用于一线和单药用于二线治疗转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的三项适应症。公司已重获百泽安？开发、生产和商业化的全球权利,加强公司在实体肿瘤领域的全球产品组合。
公司持续推进百泽安？的全球注册战略,目前百泽安？正在接受多个国家和地区监管机构的审评,其中包括:在美国,FDA正在审评百泽安？的两项新增适应症上市许可申请,包括用于一线治疗ESCC患者,根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA),FDA原定对该项申请做出决议的目标时间为2024年7月。但由于临床研究中心检查的时间推迟,该项申请的潜在获批时间将会延迟。同时FDA正在审评百泽安？用于一线治疗胃或胃食管结合部(G/GEJ)腺癌患者。根据PDUFA,预计FDA将于2024年12月对该项申请做出决定。在欧洲,EMA正在审评百泽安？的两项新增适应症上市许可申请,包括用于一线治疗ESCC成人患者以及用于一线治疗G/GEJ腺癌患者。在日本,药品和医疗器械管理局(PMDA)正在审评百泽安？用于一线和二线治疗ESCC的上市许可申请。
公司已建立了具有差异化的全球商业化团队,规模超过3,700人,其中500多人分布于北美和欧洲。百悦泽？在全球范围内的商业化成功已验证了公司商业化团队的实力,百泽安？的海外市场准入及销售团队组建工作正在顺利推进中。
Q4:请介绍艾伯维专利诉讼进展?
关于公司与Pharmacyclics的诉讼,2024年5月1日,美国专利商标局(USPTO)批准了公司的申请,将对Pharmacyclics在专利侵权诉讼中指控公司所侵犯的专利进行授权后复审。预计USPTO将在批准申请后的12个月内就该专利的有效性作出最终裁决。该等诉讼目前未对百悦泽？在美国的研发和销售产生不利影响,公司对百悦泽？的知识产权有充分的信心,并将继续研发创新型肿瘤治疗方案,公司也将一如既往地致力于为全世界癌症患者提供更多可及、可负担的药物。
Q5:请介绍公司BCL2抑制剂sonrotoclax(BGB-11417)的最新进展?
公司正在继续推进sonrotoclax 的四项注册性临床试验,包括 sonrotoclax 联合百悦泽？用于一线治疗CLL患者的一项全球关键性三期临床试验、用于R/R华氏巨球蛋白血症(WM)和R/R套细胞淋巴瘤(MCL)的两项潜在全球注册可用二期临床试验,以及用于R/R CLL的一项潜在中国注册可用二期临床试验,目前已入组受试者超过1,000人。其中,针对 R/R MCL 的全球临床试验已完成入组,R/R WM和R/R MCL适应症已获得美国FDA快速通道资格认定。
在2024年欧洲血液学协会(EHA)年会上,公司公布了sonrotoclax与百悦泽？联用治疗R/R CLL/SLL和R/R MCL的一期研究数据,展示出深度、持久的缓解和可耐受的安全性特征;以及sonrotoclax作为单药治疗R/R WM、与阿扎胞苷联用治疗TN和R/R急性髓系白血病以及与地塞米松联用治疗携带t(11; 14)突变的R/R多发性骨髓瘤的一期研究数据结果,均取得令人鼓舞的缓解率、持久的缓解和可控的安全性特征。Sonrotoclax 用于治疗R/R CLL和R/R MCL的三期临床试验预计将于2024年第四季度或2025年第一季度入组首例受试者。
Q6:请介绍BTK CDAC (BGB-16673)的进展?
BTK CDAC(BGB-16673)用于治疗 R/R MCL 和 R/R CLL 的两项潜在注册可用扩展队列继续入组患者,目前已入组受试者超过300人。其中,R/R MCL适应症已获得美国FDA快速通道资格认定。公司预计BGB-16673用于治疗R/R CLL/SLL的三期临床试验将于2024年第四季度或2025年第一季度入组首例受试者,BGB-16673在该适应症上已展现出良好的初步有效性和安全性,数据已在2024年EHA年会上公布。
Q7: 请介绍公司在实体瘤研发主要管线方面的进展?
公司首款自主研发的ADC BGB-C354(B7H3 ADC)以及细胞因子前体药物BGB-R046(IL-15 前体药物)已启动剂量递增研究;泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂及靶向蛋白降解剂EGFR CDAC有望在 2024 年下半年进入临床开发阶段。针对乳腺癌和妇科癌症,CDK4抑制剂 BGB-43395单药治疗组以及与氟维司群和来曲唑的联合治疗组继续在预期有效剂量范围内进行剂量递增,未观察到剂量限制性毒性,至今已入组超过60例患者,有望在2024年第四季度首次公布一期试验数据;CDK2抑制剂BG-68501和B7H4 ADC BG-C9074继续进行单药治疗剂量递增研究,两款药物药代动力学特征符合预期,未观察到剂量限制性毒性。针对胃肠癌,NMPA受理了泽尼达妥单抗用于胆道癌二线治疗的新药上市许可申请(BLA);CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB双特异性抗体有望在2024年下半年进入临床开发阶段。
Q8:请管理层介绍公司在免疫治疗和炎症治疗领域的主要进展?
公司启动了BGB-43035(IRAK4 CDAC)的临床开发,该药物有潜力诱导更深、更快的IRAK4降解,并比其他同类药物具有更强的细胞因子抑制作用,这是公司在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。
Q9:请管理层介绍投资者关注的未来盈利计划?
公司在第二季度取得了卓越的财务业绩表现,同时也迎来了发展的转折点。凭借全球收入的快速增长和持续的财务管理,公司已在非美国公认会计原则(GAAP)下实现经营利润。作为全球领先的肿瘤治疗创新公司,公司在达成这一里程碑后将继续巩固自身的差异化战略能力。作为业内规模最大的肿瘤研究团队之一,公司在血液学领域确立了领先地位,同时正在努力拓展至其他高发癌症领域。随着公司的业务在美国新泽西州和瑞士等成熟生物制药中心不断发展,公司将有机会让我们的创新药物惠及更多患者。
公司预计在2024年能够持续保持经营优势。公司将继续谨慎且战略性地部署资金,并致力于创造长期价值,提高股东回报。