-先天性蛋白C缺乏症是一种罕见疾病,由于蛋白C的先天性缺乏而导致血栓症
-提供新的治疗选择,包括先天性蛋白C缺乏症引起的静脉血栓塞栓症、电击性紫斑病的治疗和抑制血栓形成倾向的功效和作用
本公司今日发布了关于"赛珐针静注用1000单位"(干燥浓缩人源蛋白C,以下简称"赛珐针")作为先天性蛋白C缺乏症引起的静脉血栓塞栓症、电击性紫斑病的治疗和抑制血栓形成倾向的效果和功用的公告。
赛珐针主要是基于针对日本人4至27岁先天性蛋白C缺乏患者的国内Ⅰ/Ⅱ期临床试验(NCT04984889)和对非日本人先天性蛋白C缺乏患者的两项国外Ⅱ/Ⅲ期临床试验(IMAG-098试验、400101试验)所获得的有效性和安全性证据。这些试验是基于2023年4月28日向厚生劳动省申请生产销售许可,以及于2024年3月26日获得生产销售许可。
本公司罕见疾病事业部主管百合田刚史表示:"先天性蛋白C缺乏症是一种严重疾病,可能导致长期后遗症,甚至死亡。我们将致力于将在全球46个国家获得批准的赛珐针作为日本新的治疗选择,竭尽全力为患者和家属做出贡献。在这个过程中,我们会像对待自己的孩子一样关爱患者和家属,并努力提供些许帮助。"
关于先天性蛋白C缺乏症
先天性蛋白C缺乏症是一种罕见疾病,由于先天性缺乏于肝脏产生并抑制血液凝固的蛋白C,导致血液凝固过度,有时会发展为致命的血栓症。尤其在新生儿和婴儿中,严重的颅内疾病如脑梗塞、静脉窦血栓症经常发生,并迅速出现严重症状如暴发性紫癜和玻璃体出血,留下长期后遗症。
关于“赛普汀静脉注射用1000单位”(干燥浓缩人蛋白C)
赛普汀是通过分馏人类血浆并经过病毒去除和灭活处理制成的静脉内注射用干燥浓缩人类蛋白C制剂。其中有效成分蛋白C被转化为活性蛋白C,如内源性蛋白C一样,通过血管内皮细胞表面的凝血酶/凝血调节蛋白复合物来发挥抗凝作用。因此,赛普汀被认为对先天性蛋白C缺乏患者的静脉血栓闭塞症和暴发性紫癜的治疗,以及抑制血栓形成倾向是有效的。在海外,赛普汀作为严重先天性蛋白C缺乏症的治疗药物,在欧洲于2001年7月,美国于2007年3月获得制造和销售批准,目前截至2024年7月已在46个国家获批准。
日本赛普汀产品概况
销售名 | 赛普汀静脉注射用1000单位 |
通用名 | 干燥浓缩人类蛋白C |
功效或效果 | 治疗先天性蛋白C缺乏症引起的以下疾病及抑制血栓形成倾向 静脉血栓塞栓症 电击性紫斑病 |
使用方法和剂量 | 将本药品溶解于附带的注射用水全量中,缓慢静脉注射。 急性期治疗及抑制血栓形成倾向时的短期补充(围手术期、抗凝治疗开始等) 通常情况下,首次剂量为100~120国际单位/公斤,随后的3次剂量为60~80国际单位/公斤,每6小时给药一次,并随后给予45~60国际单位/公斤的剂量,每6小时或12小时给药一次。根据患者情况适当调整剂量和给药频率。 〈长期补充以抑制血栓形成倾向〉 通常情况下,每隔12小时给予45-60国际单位/公斤,但也可以从短期补充的用法和剂量开始。根据患者的情况,可以适当调整给药量和给药频率。 |
价格 | 558,108日元 |
有关武田药品:
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