Ascendis Pharma Presents New InsiGHTS Trial Of TransCon HGH In Turner Syndrome Achieved Primary Objective At Week 26; Results For All Three TransCon HGH Starting Dose Cohorts, In First Clinical Trial Of An Indication Outside Of Growth Hormone...
Ascendis Pharma Presents New InsiGHTS Trial Of TransCon HGH In Turner Syndrome Achieved Primary Objective At Week 26; Results For All Three TransCon HGH Starting Dose Cohorts, In First Clinical Trial Of An Indication Outside Of Growth Hormone...
New InsiGHTS randomized and dosed 49 children with Turner syndrome aged 1 to 10 years old into one of four treatment groups 1:1:1:1 – one of three starting doses of TransCon hGH (0.24, 0.30, or 0.36 mg/kg/week) or an active comparator of daily somatropin with a starting dose of 0.35 mg/kg/week. Doses were individualized based on IGF-1.Ascendis Pharma 发布的新InsiGHTS试验结果显示，TransCon HGH在特纳综合症中在第26周达到了主要目标；三种TransCon HGH起始剂量组的结果，显示出与每日重组生长激素相当的安全性和耐受性概况，这是针对生长激素缺乏症以外适应症的首次临床试验。
- 三种TransCon HGH起始剂量组的结果显示出与每日重组生长激素相当的安全性和耐受性概况，这是针对生长激素缺乏症以外适应症的首次临床试验。
- 第26周，在每周一次的TransCon HGH治疗组和每日重组生长激素治疗组儿童中的年化生长速度相似。
丹麦哥本哈根，2024年12月16日（环球新闻）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克：ASND）今天宣布其美国进行的Phase 2随机、开放标签、活性对照试验New InsiGHTS在第26周取得积极的顶线结果，该试验旨在研究每周一次的TransCon HGH（lonapegsomatropin；已批准用于儿童生长激素缺乏症）与每日重组生长激素在特纳综合症前青春期儿童中的安全性、耐受性和疗效。
新InsiGHTS对49名年龄在1到10岁特纳综合症儿童进行了随机分组和剂量调整，分为四个治疗组1:1:1:1——三种TransCon HGH起始剂量（0.24、0.30或0.36 mg/kg/周）或每日重组生长激素的活性对照，起始剂量为0.35 mg/kg/周。剂量根据IGF-1进行个体化调整。
在年化生长速度的主要终点和基线身高标准差分数变化的次要终点上，接受TransCon HGH治疗的儿童在第26周的生长改善情况与每日重组生长激素相似，与起始剂量无关。
在试验中，TransCon HGH总体上是安全且耐受良好的，没有因试验药物而中断，并且安全性和耐受性与每日重组生长激素相当。
