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Agios Pharmaceuticals Inc 是一家专注于细胞代谢领域的生物制药公司,旨在为罕见疾病开发差异化药物,其研究重点是经典血液学。该公司的主要重点是开发具有潜在变革性的小分子药物。其候选产品 Pyrukynd (mitapivat) 是野生型和突变型丙酮酸激酶的激活剂,用于治疗溶血性贫血。其研发管线中的其他候选药物包括 Tebapivat(PK 激活剂),正在开发用于治疗 MDS 相关贫血和镰状细胞病,AG-181(PAH 稳定剂)、AG-236 等。