Eloxx Pharmaceuticals Inc 是一家从事核糖体调节科学的临床阶段生物制药公司,利用其 ZM 化学技术平台及其新型氨基糖苷类药物库开发新型口服小分子核糖体调节剂 (RMA) 和真核核糖体选择性糖苷 (ERSG) ),用于治疗罕见和超罕见的遗传疾病,患者有点无义基因突变,导致过早的终止密码子和少于全长的蛋白质。 ELX-02 是该公司的研究候选药物,是一种小分子,旨在恢复全长功能蛋白的生产。
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