Gain Therapeutics Inc是一家生物技术公司,开发新型小分子疗法,用于治疗多个治疗领域的疾病,包括溶酶体储存疾病、中枢神经系统疾病、代谢疾病和肿瘤疾病。该公司的临床阶段候选产品 GT-02287 正在开发为了治疗 GBA1 帕金森病。 该公司利用其计算靶标和药物发现平台 Magellan 发现与疾病有关的蛋白质上的新型变构结合位点,并识别与这些位点结合的专有小分子,以调节蛋白质功能并治疗疾病的根本原因。 该公司从合作和许可协议获得收入。
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