Generation Bio公司是一家基因医学公司，专注于创造基因疗法，为患有罕见和未治疗疾病的患者提供持久和可重复治疗的治疗。该公司专注于肝脏和视网膜相关疾病。公司正在开发两个截然不同的互补平台，因为公司相信这将使高度差异化的治疗应用成为可能。公司的第一个平台是一种有效的、高选择性的核酸ctLNP递送系统，该系统旨在避免肝脏和脾脏的脱靶清除，使ctLNP能够持续存在于体循环中，并允许高选择性和有效的配体驱动靶向特定组织和细胞类型。公司的第二个平台是其新颖的iqDNA，这是其ceDNA的优化变体。