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Intellia Therapeutics 是一家基因编辑公司,致力于开发基于 Crispr/Cas9 的疗法。Crispr/Cas9是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9)的缩写,是一种精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。Intellia 致力于利用这项技术治疗基因定义的疾病。该公司正在评估多种基因编辑方法,采用体内和体外疗法来解决医疗需求尚未得到满足的疾病,包括ATTR淀粉样变性,遗传性血管性水肿,镰状细胞病和免疫肿瘤学。Intellia 已与多家公司建立了合作关系,以推进其产品线的发展,其中包括窄膜 Regeneron 和宽膜 Novartis。