uniQure NV股票讨论区

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我选择了错误的Curi！哈哈，但两者都不错。
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uniQure宣布AMt-191药物获得用于法布里病治疗的特许药物资讯
uniQure N.V.（纳斯达克: QURE）宣布，美国FDA已授予AMt-191孤儿药品身份认定，用于法布瑞病的调查性基因疗法。这是继2024年8月在美国多中心、开放标签的I/IIa期试验中给第一位患者进行剂量后的消息。AMt-191是一种基于AAV5的一次性静脉注射基因治疗，旨在作用于肝脏以产生G...

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uniQure宣布对AMt-191进行的法布瑞病临床试验的首位患者进行了给药。
uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）已开始对AMt-191进行法布瑞病治疗的I/IIa期临床试验的剂量给药。在美国进行的多中心、开放标签试验将评估两个剂量递增队列的安全性、耐受性和早期疗效迹象。AMt-191是基于AAV5的基因疗法，可以传递α半乳糖苷酶（GLA）转基因至人体细胞内。

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