PTC Therapeutics公布了针对遗传性疾病患者的三期研究中新的Sepiapterin数据，FDA的决定预计在七月作出。

在星期四，PTC Therapeutics, Inc. (纳斯达克:PTCT) 在2025年美国医学遗传学学院的会议上分享了第3阶段APHENITY试验及后续开放标签扩展研究的新数据。

Benzinga03/20 11:26 (美东)

PTC Therapeutics的股票在公司宣布了第三阶段APHENITY试验结果后上涨。

PTC Therapeutics的股票在公司宣布了第三阶段APHENITY试验结果后上涨。

Benzinga03/20 08:36 (美东)

PTC Therapeutics宣布第三阶段APHENITY试验结果：参与APHENITY开放标签扩展研究的Phe耐受性协议的受试者中超过97%显示在接受Sepiapterin治疗时能够放宽饮食限制，...

PTC Therapeutics宣布第三阶段APHENITY试验结果：参与APHENITY开放标签扩展研究的Phe耐受协议的受试者超过97%表现出能够

Benzinga03/20 08:09 (美东)

Rhythm公司获得日本卫生劳动福利部授予的孤儿药资格认证，用于治疗获得性下丘脑肥胖症的药物Setmelanotide

Rhythm获得了日本厚生劳动省对Setmelanotide作为获得性下丘脑病治疗的孤儿药认证。

Benzinga03/19 16:02 (美东)

预测未来：13位分析师对Avidity Biosciences的预测

在过去的三个月里，13位分析师分享了对Avidity Biosciences（纳斯达克：RNA）的评估，展现出从看好到看淡的不同前景。下面的表格提供了一个快照。

Benzinga03/18 18:00 (美东)

Rhythm Pharmaceuticals 分析师评级

日期 上涨/下跌 分析师 公司 价格目标 变动 评级变动 上一/当前评级 2025年3月18日 24.29% Needham $64 → $66 维持 买入 2025年3月7日 35.59% 摩根士丹利 $72 → $72 假设 →

Benzinga03/18 07:28 (美东) · 评级/大行评级