Axovant Gene Therapies Ltd是一家处于临床阶段的公司,专注于神经退行性疾病的基因治疗。该公司正在开发治疗衰弱性疾病的管道,包括帕金森病、GM1神经节苷脂病和GM2神经节苷脂病。目前有三个临床阶段的项目,包括治疗帕金森病的AXO-Lenti-PD项目、治疗GM1神经节苷脂病的AXO-AAV-GM1项目和治疗GM2神经节苷脂病(包括Tay-Sachs和Sandhoff疾病)的AXO-AAV-GM1项目。
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