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$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$ Zevra Therapeutics宣布MIPLYFFA（Arimoclomol）在美国商业上市，用于治疗尼曼-匹克氏病C型。
GlobeNewswire· 7 mins ago
MIPLYFFA是尼曼-匹克氏病C型首个获得FDA批准的治疗药物，可在Zevra的专科药房获得。
AmplifyAssist是Zevra的全面患者支持计划，旨在解决访问障碍问题

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Zevra Therapeutics宣布MIPLYFFA™（arimoclomol）用于治疗尼曼-匹克病C型已在美国商用上市
Zevra Therapeutics（ZVRA）宣布MIPLYFFA™（arimoclomol）已获FDA批准，成为尼曼-匹克氏病C型（NPC）的第一种治疗药物，并已投入市场。该药物适用于与米格鲁斯他一同治疗2岁及以上患者的神经症状。该公司报告称，早期采用超出预期，产品现已在指导的批准后8-12周的时间框架内可发货。 AmplifyAssist™，Zevra的综合患者支持计划，提供保险覆盖教育、减免付款援助和治疗管理咨询，以促进患者获得。

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Zevra Therapeutics将在第53届儿童神经学会年会上发布数据，证明吞咽领域对尼曼-匹克病C型临床病情严重程度量表的相关性。
Zevra Therapeutics（纳斯达克：ZVRA）宣布，在第53届儿童神经病学学会年会上，伊丽莎白·贝瑞-克拉维斯博士介绍了验证吞咽领域在尼曼-匹克病C型临床严重性评分（NPCCSS）中的重要性的数据。该研究涉及12位NPC和吞咽专家评估评分类别和指导。

🚨 本周的PDUFAs:
$Heron Therapeutics (HRTX.US)$ : 🤔
⇨ 贞瑞利夫® 注射瓶接入针
‣ 术后疼痛
‣ PDUFA：9/23/24（sNDA）
$施贵宝 (BMY.US)$ : 🤔
⇨ KarXt（氨曲南胺-曲斯匹克）
‣ 精神分裂症
‣ PDUFA：9/26/24（新药申请）
$赛诺菲安万特 (SNY.US)$ $再生元制药公司 (REGN.US)$ : 🤔
⇨ Dupixent
‣ 慢性阻塞性肺病
‣ PDUFA: 9/27/24 (sBLA)
$百济神州 (BGNE.US)$ $默沙东 (MRK.US)$ & $施贵宝 (BMY.US)$ : 🤔
⇨ 荟卓利珠单抗，凯特鲁达，奥瑞维欧 & 赢有...

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Zevra Therapeutics将在2024年Sleep Europe会议上公布KP1077用于特发性嗜睡症的2期临床试验的最新数据
Zevra Therapeutics（纳斯达克：ZVRA）宣布将在Sleep Europe 2024会议上展示KP1077用于特发性嗜睡症（IH）的2期临床试验的最新数据。该试验（NCT05668754）是一项安慰剂对照、双盲、随机退出研究，评估KP1077（serdexmethylphenidate，或SDX）在IH患者中的安全性和耐受性。Zevra公司临床开发高级副总裁雷内·布雷克曼博士将展示研究结果，显示出对关键IH症状具有临床意义的益处。这些数据将为设计第3期研究提供重要信息。演示将包括9月27日的口头展示和9月26日在西班牙塞维利亚举办的第27届欧洲睡眠研究学会大会上的海报展示。

$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$ 哇，对FDA真没爱啊？

$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$ 好的。

$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$ 他们只是不喜欢医学发展