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$ 奧菲

哥本哈根 – 六月28，二十21— Orphazyme A/S (ORPHA.CO; ORPH) 是一家後期生物製藥公司，今天公布開放標籤延長試驗的 24 個月中期結果，提供其在尼曼-皮克病 C 型（NPC）中研究治療阿米克洛莫爾的效果和安全數據，持續長達 36 個月。這些數據在簡報中展示，作為帕塞吉安科學會議用於尼曼-皮克疾病 C 型研究。

結果顯示，以 5 域 NPC 臨床嚴重度表（5D-NPCCSS）測量的 NPC 進展來降低 NPC 進展，對研究參與者提供持續益處。. 從雙盲階段開始接受 arimoclomol 的參加者在 36 個月內觀察到從基線進展緩慢（平均變化，3.5 分）。相比之下，根據 NPC-002 雙盲研究的安慰劑數據和觀測 NPC-001 研究的前瞻數據結合了 NPC-002 的安慰劑數據的統計模型，接受例行臨床護理患者的疾病進展估計在三年後平均增加 5.2 點。該效果在預先指定的子組中保持一致，包括四歲以上的參與者和使用 Miglustat 治療的患者中。此外，在進入開放期間後開始接受 arimoclomol 治療的參加者，發展緩 24 個月（平均變化為 0.9 分）。

明尼蘇達州羅切斯特州 Mayo Clinic 兒童中心神經學、兒科和醫學遺傳學教授 Marc Patterson（Marc Patterson）醫學博士（Marc Patterson）表示：「這些長期數據顯示 12 個月雙盲期的結果，這些長期數據提供了令人鼓舞的圖片，表明 arimoclomol 可以隨著時間的推移帶來持續益處和一致的安全性狀況。

阿里莫克洛莫在 36 個月的治療期間表明了一致的安全性。在開放標籤延長期間觀察到的不良事件與雙盲階段所觀察到的不良事件類似。在雙盲期後，共有 41 名患者加入 OLE；目前 33 名已完成長達 36 個月的治療。

Orphazyme 繼續在歐洲尋求監管批准，並評估美國 NPC 中阿里莫克洛莫的未來路向。