AAV 的安全風險如此持續，去年 Nat Bio 的 AaV8/9 動物試驗顯著集成到基因組中，現在 BMRN 的 AA...

AAV 的安全風險如此持續，去年 Nat Bio 的 AaV8/9 動物試驗顯著集成到基因組中，現在 BMRN 的 AAV5 已經被打擊並臨床暫停，感覺越來越堅固（至少對現有的野生血清類型）。

BMN307 是一種基於 AAV5 的基因治療基因治療苯丙氨酸氫酶基因，目前正在進行 1/2 期臨床試驗。儘管在臨床數據顯示高劑量 7 組在老鼠肝腫瘤中有 6 個，並整合到基因組的證據清楚，老鼠是最可怕的病變，而且在 52 週內沒有觀察到 24 週發現腫瘤性解剖學，這導致 Biomarin 推進第一個，在發現這些風險是臨床之後...

具有相同故事的重複安全風險對基於 AAV 基因療法的未來不好處。野生型 AAV 向量可能面臨更多挑戰（也許各種重組想法更需要）。至少臨床前研究的要求可能會得到改善，長期腫瘤性試驗需要清楚明確。 $Spark Therapeutics(ONCE.US)$ $4D Molecular Therapeutics(FDMT.US)$