新增 FDA 新聞資訊
伊普森的 Iqirvo® 獲美國 FDA 加速批准，作為原發性膽汁性膽管炎的一流 PPAR 治療-2024 年 6 月 10 日-閱讀 12 分鐘
Iqirvo®（伊拉菲布蘭諾）80 毫克片劑是近十年來第一種獲批准用於治療稱為原發性膽管炎的罕見肝病的新藥物
根據陽性 III 期 ELATIVE 試驗數據的批准原發性膽汁性膽管炎影響美國約 100,000 人，並且全球流行性正在增加。如果治療不足，可能導致肝衰竭美國對 Iqirvo 的批准使伊普森成為治療罕見膽固性肝病的領導者
Iqirvo 是一種頂級口服，每天服用一次過氧體增殖器激活受體（PPAR）激動劑。伊基爾沃於 2021 年獲得 GENFIT 的授權。Iqirvo 的加速批准基於在新英格蘭醫學雜誌上發表的第三期 ELATIVE 試驗的數據。ELATIVE 試驗顯示，當使用 Iqirvo 加 UDCA 治療時，達到綜合主要終點的患者達到生化反應的綜合主要終點是 13 倍（n=108），而安慰劑加 UDCA（= 53）（分別為 51%，而 4％ 的治療差異則為 47%）。ALP 是一種生化標記，用作 PBC 試驗中的代替終點。次要終端點顯示，只有接受 IQIRVO 治療的患者，ALP 水平正常化（Iqirvo 加 UDCA 的 15%（n=108），安慰劑加 UDCA 的 0%（n=53））。大多數患者（95％）接受了與 UDCA 結合研究治療（Iqirvo 或安慰劑）。≥ 10％ 的研究參與者中最常見的 Iqirvo 不良反應是體重增加，腹痛，腹瀉，噁心和嘔吐。一些使用 Iqirvo 接受治療的研究參與者出現肌痛、肌病和血管溶解症；骨折；對胎兒和新生兒發育的不利影響；藥物引起的肝損傷；過敏反應；或膽道阻塞。請參閱下面的完整重要安全資訊。華盛頓西北肝臟研究所主任兼 ELATIVE 研究員 Kris Kowdley 博士表示：「關鍵第三期 ELATIVE 臨床試驗的數據顯示，Iqirvo 是 PBC 患者的有效的第二線治療方法，具有利益和風險數據的有利益和風險數據。」「Iqirvo 的批准將使美國的醫療保健提供者能夠解決未滿足的需求，並有可能大幅降低我們患有 PBC 患者的 ALP 水平。」PBC 是一種罕見的自身免疫性膽固性肝病，膽汁和毒素的積聚（膽汁）和慢性炎症會導致肝臟不可逆的纖維化（疤痕）並破壞膽管。PBC 影響美國約 10 萬人 2，其中大多數是女性，是一種終身的疾病，如果不能有效治療，可能會隨著時間的推移惡化，導致肝移植，並在某些情況下導致早死亡。PBC 也會影響日常生活，人們最常會出現嚴重的疲勞症狀和疲勞的痕癢（pruritus）。「患有 PBC 的人可能會覺得他們所經歷的症狀被家人、朋友甚至醫生拒絕，因為他們在生活中沒有經歷過類似的破壞性的事情。患有 PBC 的人也可能對疾病進展以及他們的肝臟健康是否或何時會惡化感到不確定，」PBCers 的執行總裁 Carol Roberts 表示，該組織在美國為患有 PBC 患者提供支持的患者提供支持。「有關 PBC 的早期診斷和教育，以及新的治療選項對於滿足患有 PBC 患者的當前需求非常重要。」Iqirvo 已提交歐洲藥物局（EMA）和英國藥品和醫療保健產品監管機構（MHRA），尋求 PBC 的許可，並預計在 2024 年下半年的 EMA 和 MHRA 監管決定。FDA 批准 Iqirvo 進一步加強了 Ipsen 針對美國患者可用於罕見膽固性肝臟疾病的治療產品組合，其中包括我們 FDA 批准的藥物，用於治療 3 個月以上患有進行性家族性肝內膽汁（PFIC）患者的痕癢，以及用於治療 12 個月以上患 Alagille 綜合症（ALGS）患者的膽囊性 pruritus。
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