$Beam Therapeutics (BEAM.US)$ beam therapeutics在美國血液學年會(ASH)...

beam therapeutics在美國血液學年會(ASH)上發佈了新的非人靈長類動物(NHP)數據，展示了ESCAPE的概念驗證，這是一種非基因毒性、基於抗體的調理方法，用於治療鐮狀細胞病。

beam therapeutics（納斯達克：BEAM）在ASH年會上展示了其ESCAPE調理平台的新數據。數據展示了在非人靈長動物（NHPs）中對非基因毒性調理方法的成功概念驗證，用於治療鐮狀細胞病。

該平台由兩個探索性產品組成：BEAm-103，一種抗CD117單克隆抗體，和BEAm-104，一種旨在提高胎兒血紅蛋白（HbF）水平的細胞療法。關鍵發現顯示基因編輯造血幹細胞的長期植入，HbF含量的細胞在移植後達到80%以上，γ-球蛋白水平超過40%。治療耐受良好，無需支持性護理。

該公司計劃在2024年年底啓動第一階段研究，涉及鐮狀細胞病和β地中海貧血兩種應用。

正面
證實在NHP研究中取得了成功的概念驗證，在移植後超過80%的含有HbF的電芯發帖
治療耐受良好，無需輸血或抗生素
長期植入表現出超過6個月的結果
計劃在2024年底進行第1階段的可行性研究

負面
無。