歐洲委員會(EC)將Evkeeza®（evinacumab）批准延長至6個月大的家庭性同型高膽固醇血癥（HoFH）患兒

Ultragenyx Pharmaceutical公司（納斯達克：RARE） 宣佈歐洲委員會已經批准 Evkeeza® (evinacumab) 以治療6個月及以上患有純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的兒童。Evkeeza是歐盟批准用於6個月及以上患有這種超稀有遺傳病的兒童的第一個藥物，這種病引起膽固醇水平危險地過高。

這一批准是基於基於模型的外推分析，預測年輕患者每4周以15毫克/千克劑量接受後，LDL-C減少與成年患者相似或更高。來自1-4歲患者的支持性數據顯示，LDL-C減少在臨床上具有意義，與年長患者一致。安全性概況預計與年長兒童患者相似。

Evkeeza目前在包括英國、美國、加拿大和日本在內的八個國家獲得報銷，並且商業上可用，另有13個國家提供早期獲得計劃。

Evkeeza®獲得歐洲委員會擴展批准，用於治療6個月大的兒童患有HoFH代表了重要的治療進展 重大的治療性進展在1至4歲的五名患者身上，模型推算分析與真實世界急診使用數據相結合，展示出與成人相比可比或更好的 LDL-C 降低效果，特別具有說服力。 臨床意義明顯的 LDL-C 降低效果.

擴展至6個月至5歲年齡段，解決了 HoFH 治療中的重要未被滿足的需求。早期干預很重要，因爲這些患者面臨着由危險的高 LDL-C 水平導致的嚴重心血管風險。各個年齡段的持續安全性和在緊急使用中缺乏新的安全顧慮，增強了風險-收益概況。

對投資者來說，這一批准擴大了 Evkeeza 在歐盟的潛在市場，儘管 HoFH 的超稀有性意味着直接營收影響可能會很有限。更廣泛的意義在於驗證了Ultragenyx在罕見疾病藥物開發和商業化方面的能力。

這一批准的商業影響頗爲微妙。儘管 HoFH 影響的患者群體極其有限 - 大約1/300,000的人 1名 罕見疾病療法通常要求溢價定價。在6個月大的兒童中獲得批准，鞏固了Evkeeza在市場上的地位，作爲第一個也是唯一一個獲得歐洲批准的療法。 first and only approved therapy爲這個年齡組的首個並獲批准的療法 對於這個年齡組，在歐盟是首個並且唯一獲得批准的療法。

目前在8個關鍵市場（英國、美國、加拿大、意大利、日本、荷蘭、西班牙、盧森堡）的報銷和商業可獲得性，再加上13個額外國家的早期獲得准入，表明有牢固的市場滲透策略。這種地理分佈，連同擴大的年齡適應範圍，使Ultragenyx能夠佔領HoFH市場更大的份額。

非常年幼的HoFH患者缺乏治療選擇，這意味着在獲得報銷的情況下具有快速採納的潛力。在這個年齡組中存在的未滿足醫療需求和先驅優勢可能支持有利的定價和報銷談判。