看好$DAWN！
$DAWN在2024年4月30日通過FIREFLY-1 Phase II試驗的優先審查（PDUFA）後，得到了優先審查券（PRV）的獎勵。據報導，一經通過核准，其賣價範圍從6700萬至35000萬不等，這將是一大增值。
Tovorafenib是正在評估的候選藥物。這是一種II型RAF抑製劑，專門瞄準突變和融合型BRAF變異。該泛RAF抑製劑優於市面上的第一代RAF抑製劑，包括dabrafenib、encorafenib和vemurafenib，這些藥物已經在BRAF V600突變驅動的黑色素瘤患者中顯示出臨床效益。
該指示針對的是pLGGs（小兒低等級膠質瘤），在兒童中是最常見的腦腫瘤（佔小兒中樞神經系統腫瘤的三分之一），BRAF突變是疾病的主要驅動因子。可達到的病人群體估計每年約2000-3000人。
第二期結果看起來相當不錯，並發表在自然醫學雜誌上。以下是一些要點：
臨床研究受試者包括77名年齡在6個月至25歲，曾接受過≥1線治療的患者。
有效性：根據RANO-HGG評估，主要終點ORR達到67%。新發表的RANO評估也給出了51%的ORR。在考慮接受≥1線治療後具有影像學進展的患者方面，我認為相當令人印象深刻。
非常易管理的安全性概況：頭髮顏色變化是主要的副作用，還有貧血和疲勞。
每周一次劑量（口服片劑或液體配方），適合兒童使用。
現金儲備可支撐到2026年。
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