有關統計意義的 ALS 研究的更多信息
⚫️ BCLI 的主要目標是致命性肌生物性側硬化症（ALS/MND/LOU 格里格氏症）。
▪️ BCLI 的 PIII 試驗數據的後期分析顯示，BCLI 的 NuRown®（脫貝斯特羅素，MSC-NTF）對早期 ALS 患者具有統計意義的臨床影響，並且 安慰劑試驗者惡化速度更快。
▪️同行評審 研究（2024 年 3 月）表明，BCLI 的 NuRown® 對 ALS 的 NfL 生物標誌產生積極影響。
▪️ 這些和其他因素說服了 美國食品藥物及藥物管理局（FDA）將簽署 Nurown® PIIIb ALS 試驗的 SPA 約束力承諾。
▪️ BCLI 已重新獲得納斯達克法規最低價值的合規性。
▪️ 我們的估值僅涵蓋美國市場的患者較小的市場，不包括更大的歐盟/英國市場。
▪️ 使用 BCLI NuRown® 治療的 BCLI PIII 早期（輕度至中度）ALS 患者（基準 ALSFRS-R 分數 >=35）的後期分析顯示對 ALS 疾病進展緩慢（原始終點）的臨床反應是正面的臨床反應。然而，PIII 試驗群組由 23％ 進階 ALS 患者組成（意外），使主要和二次端點統計分析（可能的底部效果）模糊了。
▪️ 新的 PiIIb 試驗旨在招募一群 ALSFRS-R 分數 > = 35 的參與者。
▪️ 此外，最近的同行評審研究發現，有關 ALS 病理的某些生物標記，特別是 NfL，LAP 和加勒克汀 -1，被發現可以預測 NuRown®（debamestrocel，MSC-NTF）治療的參與者的正面臨床結果。
▪️ 如果新的試驗設計成功執行，正如我們預測，我們預期 BCLI 將會有強烈正面的估值折彎點。
▪️ ALS：高未滿足的醫療需求肌生物性側硬化症（ALS）是一種致命的神經退行性疾病（NDD），影響大腦和脊髓的運動神經細胞。
▪️ 全球估計有約 450 萬個 ALS 患者（30 萬美國和 51 萬歐洲人）。診斷後的存活率中位數為 2 至 5 年。
▪️ 目前的治療選項的效果非常有限。托弗森僅處理 2％ 的 ALS 患者。緩慢/逆轉 ALS 進展存在很高的未滿足需求。
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