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Neurogene 宣布在 ASGCT 會議上即將推出 NGN-401 雷特綜合症基因治療的 1/2 期試驗安全數據
紐約--(美國商業資訊)--Neurogene Inc.（納斯達克：NGNE）是一家成立的臨床階段公司，旨在為罕見神經疾病患者和家庭帶來改變生命的基因藥物，今天宣布，其正在進行的 Rett 綜合症半期基因治療臨床試驗的初步安全和耐受性數據將在美國基因和細胞治療協會（ASGCT）年會上展示。數據顯示，NGN-401 基因治療候選人一般容忍良，並且在任何患者中沒有觀察到任何患者出現出現或與程序相關的嚴重不良事件或 MeCP2 過度表現相關毒性徵兆，包括預測輕微變體會導致 MeCP2 功能的患者。
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