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UniQure 獲得 FDA 再生醫學先進治療（RMAT）指定，用於亨廷頓氏病的研究基因治療 AMT-130
UniQure 憑藉其針對亨廷頓氏病的研究基因治療 AMT-130 獲得 FDA 的再生醫學先進治療（RMAT）標稱。此指定基於 2023 年 12 月發布的第 I/II 期臨床試驗的 24 個月中期數據，代表著重要的里程碑。
AMT-130 是第一種獲得 RMAT 指定的亨廷頓氏病治療方法，促進與 FDA 更緊密合作，並可能加快其開發和批准程序。這項決定強調了 AMT-130 能夠滿足亨廷頓氏病患者未滿足的醫療需求的潛力。
UniQure 計劃在 2024 年中提供進行的 I/II 期研究的最新中期數據，包括對 29 名受治療患者的跟進結果，其中 21 名將具有至少兩年的數據。
AMT-130 是第一種獲得 RMAT 指定的亨廷頓氏病治療方法，促進與 FDA 更緊密合作，並可能加快其開發和批准程序。這項決定強調了 AMT-130 能夠滿足亨廷頓氏病患者未滿足的醫療需求的潛力。
UniQure 計劃在 2024 年中提供進行的 I/II 期研究的最新中期數據，包括對 29 名受治療患者的跟進結果，其中 21 名將具有至少兩年的數據。
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