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Cellectis 推出了一種非病毒基因治療方法，用於自然通訊中的鐮狀細胞疾病
Cellectis 宣布使用在《自然通訊》上發表的非病毒方法，在鐮狀細胞病 (SCD) 基因治療方面取得突破。該療法採用 TALEN® 技術在造血幹和先生細胞（HSPC）中精確的 HBB 基因修正。這種方法在治療細胞中實現正常血紅蛋白的 50% 以上表達，有效修正鐮狀細胞形態，沒有不良影響。臨床前數據顯示了動物模型中的治療潛力和有效的植入能力，表明已準備好接受臨床應用。這種創新的方法為解決 SCD 和其他遺傳疾病提供了希望。
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