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波浪生命科學公佈 1b/2a 期 SELECT-HD 試驗的正面結果,其中首次臨床證明降低亨廷頓病中的元素選擇性突變亨廷丁蛋白
波浪生命科學公布了他們對亨廷頓氏病(HD)治療 WVE-003 的 1b/2a 階段 SELECT-HD 試驗呈陽性結果。該試驗顯示,與安慰劑相比,腦脊液中突變亨廷蛋白(mHTT)蛋白的降低 46%,同時保留野型亨廷丁蛋白(WtHTT)蛋白。該藥物通常是安全的和良好的耐受性。這些結果驗證 Wave 的 RNA 藥物平台,並支持與監管機構的潛在加速批准討論。Wave 計劃繼續開發 WVE-003 和其他針對 HD 和其他疾病的治療方法,預計數據將在 2024 和 2025 年發布。
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