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inozyme pharma發表了支持INZ-701作為治療影響骨骼健康和血管功能的多種嚴重罕見疾病的潛在療法的臨床前數據。
inozyme pharma（納斯達克：INZY）在期刊Cells發表了臨床前數據，支持其領先的ENPP1酶替代療法（ERT）候選藥INZ-701的潛力，用於治療影響骨骼健康和血管功能的多種罕見疾病的範圍。該研究顯示INZ-701能夠抑制ENPP1缺陷和野生型小鼠的內膜增生，暗示著可能應用超越傳統ERT。
關鍵發現顯示，INZ-701增加無機焦磷酸二鉀（PPi）和腺甘酸水平，解決PPi-腺甘酸途徑中的缺陷。這條途徑對調節骨骼健康和血管功能至關重要。研究揭示了ENPP1在腺甘酸產生中的作用，解釋其在預防異常礦化和抑制內膜增生中的雙重作用。這些結果將INZ-701定位為應對由PPi-腺甘酸途徑失調驅動的多種罕見疾病的有前途治療藥物。
關鍵發現顯示，INZ-701增加無機焦磷酸二鉀（PPi）和腺甘酸水平，解決PPi-腺甘酸途徑中的缺陷。這條途徑對調節骨骼健康和血管功能至關重要。研究揭示了ENPP1在腺甘酸產生中的作用，解釋其在預防異常礦化和抑制內膜增生中的雙重作用。這些結果將INZ-701定位為應對由PPi-腺甘酸途徑失調驅動的多種罕見疾病的有前途治療藥物。
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