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FDA 諮詢委員會批准數據支持阿里莫克洛莫作為尼曼-皮克病 C 型患者的有效治療
Zevra Therapeutics 表示，食品和藥物管理局諮詢委員會對阿里莫克洛莫爾作為尼曼-皮克病 C 型患者的治療方法表示贊成。
該公司表示，FDA 基因代謝疾病諮詢委員會投票 11-5 表示數據支持 Arimoclomol 在治療罕見的進化遺傳疾病患者中有效。儘管委員會的建議將被 FDA 考慮，但它並不具約束力。
Zevra 總裁兼首席執行官尼爾·麥克法蘭（Neil McFarlane）表示，該公司對該治療的持續獲得批准途徑仍然樂觀。
國家罕見疾病組織在其網站上表示，NPC 的特徵是人體無法在細胞內移動膽固醇和其他脂肪物質。這可能會導致這些物質在體內異常積聚。目前，沒有治愈這種疾病。
阿里莫克洛莫（Arimoclomol）已獲得食品藥物指定、快速指定、突破性治療指定和罕見兒童疾病指定。該公司表示，該公司還獲得了歐洲藥物管理局用於治療 NPC 的孤兒藥品指定。
該公司表示，FDA 基因代謝疾病諮詢委員會投票 11-5 表示數據支持 Arimoclomol 在治療罕見的進化遺傳疾病患者中有效。儘管委員會的建議將被 FDA 考慮，但它並不具約束力。
Zevra 總裁兼首席執行官尼爾·麥克法蘭（Neil McFarlane）表示，該公司對該治療的持續獲得批准途徑仍然樂觀。
國家罕見疾病組織在其網站上表示，NPC 的特徵是人體無法在細胞內移動膽固醇和其他脂肪物質。這可能會導致這些物質在體內異常積聚。目前，沒有治愈這種疾病。
阿里莫克洛莫（Arimoclomol）已獲得食品藥物指定、快速指定、突破性治療指定和罕見兒童疾病指定。該公司表示，該公司還獲得了歐洲藥物管理局用於治療 NPC 的孤兒藥品指定。
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