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uniQure宣布對Fabry病治療的AMt-191的開始給藥第一名患者的I/IIa臨床試驗。
NASDAQ: QURE的uniQure N.V.已開始對Fabry病治療的AMt-191進行I/IIa臨床試驗的給藥。這項在美國進行的多中心開放性試驗將評估兩個劑量逐步增加的組別的安全性、耐受性和早期療效指標。AMt-191是一種基於AAV5的基因治療，將一個α-半乳糖苷酶（GLA）轉基因傳遞到肝臟。它旨在解決Fabry患者的α-半乳糖苷酶A酶缺乏問題。
這項試驗包括兩個組別，每個組別最多有六名成年男性患者，分別以靜脈內給予低劑量（6x10^13 gc/kg）和高劑量（3x10^14 gc/kg）。患者將接受24個月的隨訪。這一里程碑與uniQure計劃在今年將三項新的基因治療療法推進到臨床研究相吻合，包括在亨廷頓病、顳葉癲癇和SOD1-ALS領域的項目。
NASDAQ: QURE的uniQure N.V.已開始對Fabry病治療的AMt-191進行I/IIa臨床試驗的給藥。這項在美國進行的多中心開放性試驗將評估兩個劑量逐步增加的組別的安全性、耐受性和早期療效指標。AMt-191是一種基於AAV5的基因治療，將一個α-半乳糖苷酶（GLA）轉基因傳遞到肝臟。它旨在解決Fabry患者的α-半乳糖苷酶A酶缺乏問題。
這項試驗包括兩個組別，每個組別最多有六名成年男性患者，分別以靜脈內給予低劑量（6x10^13 gc/kg）和高劑量（3x10^14 gc/kg）。患者將接受24個月的隨訪。這一里程碑與uniQure計劃在今年將三項新的基因治療療法推進到臨床研究相吻合，包括在亨廷頓病、顳葉癲癇和SOD1-ALS領域的項目。
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