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Metagenomi公佈了其領先的血友病A計畫MGX-001的耐久性數據，通過十二個月展現持久的第八因子（FVIII）活性水平。
Metagenomi（納斯達克：MGX）宣布了其領先的血友病A計畫MGX-001的有望十二個月耐久性數據。
非人類靈長類動物（NHPs）的臨床前研究展示了十二個月的持久性第八因子（FVIII）活性水平，其中兩個NHPs顯示正常/接近正常水平（82%和41%），一個處於輕度血友病區間（9%）。
該治療方案包括AAV的單次劑量，隨後使用含有Metagenomi新型核酸酶的LNP，通常耐受良好。
主要發現包括：
從3-6個月到9-12個月之間保持一致的第八因子（FVIII）活性水平。
肝臟活檢顯示基因整合與第八因子（FVIII）活性相關。
計畫預計在2026年提交IND申請。
Metagenomi旨在為成人和兒童提供一次性的治療方法，治療血友病A，並計劃利用此平台處理其他分泌蛋白異常。
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