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cyclo therapeutics就尼曼匹克病C1(NPC1)的治療展示了正在進行的重要第三期研究和子研究的令人鼓舞的初步安全數據。
cyclo therapeutics(納斯達克:CYTH)在2024年SSIEm年度研討會上展示了正在進行的重要第三期研究(TransportNPC™)和子研究對尼曼匹克病C1(NPC1)評估Trappsol® Cyclo™的初步安全數據。TransportNPC™研究共有104名參與患者,是對NPC1最全面的受控關鍵級別研究。主要亮點包括:

1. 預計於2025年上半年公佈48周間期中分析的頂線數據
2. Trappsol® Cyclo™證實為良好耐受,具有一致的安全檔案
3. 彙報625宗不良事件,80%為一級(輕微)
4. 無病患因安全問題而退出
5. 子研究完成招募,涵蓋了10名3歲以下的病患
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