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Zevra Therapeutics的MIPLYFFA™（arimoclomol）獲得美國FDA批准，作為尼曼-皮克病C型的治療方法
Zevra Therapeutics宣布FDA批准MIPLYFFA™（arimoclomol）作為尼曼-皮克病C型（NPC）的首個治療方法，這是一種極為罕見的神經退行性疾病。MIPLYFFA用於與miglustat合用，治療2歲及以上患者的神經病變症狀。該批准基於一項為期12個月的試驗，顯示MIPLYFFA停止了疾病進展。Zevra獲得了一張罕見的兒科優先審查證書並推出了AmplifyAssist™患者支持計劃。
MIPLYFFA將於8至12週內商業化。該藥物每日口服三次，劑量根據體重而定，範圍為47至124毫克。Zevra估計美國有900人患有尼曼-皮克氏病，約有三分之一經診斷。這一批准對尼曼-皮克氏病患者來說是一個重要的里程碑，提供了首個經FDA批准的治療選擇，用於治療這種進展性且致命的疾病。
MIPLYFFA將於8至12週內商業化。該藥物每日口服三次，劑量根據體重而定，範圍為47至124毫克。Zevra估計美國有900人患有尼曼-皮克氏病，約有三分之一經診斷。這一批准對尼曼-皮克氏病患者來說是一個重要的里程碑，提供了首個經FDA批准的治療選擇，用於治療這種進展性且致命的疾病。
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