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uniQure宣佈AMt-191獲得法布瑞症孤兒藥品認定。
uniQure N.V.（納斯達克：QURE）宣佈，美國FDA已授予AMt-191孤兒藥物設計專案，用於治療法布里氏症。這是在2024年8月美國多中心、開放標籤的I/IIa期試驗中第一位患者接受藥物劑量之後。AMt-191是一種基於AAV5的一次性靜脈注射基因治療，其靶向肝臟以產生GLA蛋白。
I/IIa期試驗將包括兩個高達六名成年男性患者的群組，分別給予低劑量和高劑量。患者將在24個月內接受追蹤，以評估安全性、耐受性和早期有效性跡象。孤兒藥物設計專案提供了稅收減免、補助、費用豁免以及批准後七年的市場獨家權。
I/IIa期試驗將包括兩個高達六名成年男性患者的群組，分別給予低劑量和高劑量。患者將在24個月內接受追蹤，以評估安全性、耐受性和早期有效性跡象。孤兒藥物設計專案提供了稅收減免、補助、費用豁免以及批准後七年的市場獨家權。
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