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lantern pharma宣布,LP-184獲得了三個美國FDA稀有兒童罕見疾病設計(RPDD)名稱,涵蓋多種極罕見的兒童癌症。
lantern pharma因藥物候選品LP-184在三種癌症指標(惡性橫紋肌瘤、橫紋肌肉瘤和肝胚瘤)獲得罕見兒童疾病指定(RPDD)。
這將LP-184的RPDD總數增加至4個,包括先前為ATRt(非典型畸胎樣橫紋肌瘤)所獲得的一項。
lantern pharma-184在這三種罕見的小兒癌症中的功效是通過腫瘤縮小和在小兒臨床前測試計畫(PPTP)開發的專門模型中延長無事件生存的證據來證明的,該計畫是由新華保險(NCI)支持的倡議,旨在確定可能對兒童癌症產生顯著活性的新型治療劑。
具有RPDD的公司可能有資格在FDA獲得醫藥市場審批後獲得優先審查券(PRV),該券可以兌換以獲得對任何後續市場申請的優先審查。如果收到,PRVs可以由贊助方使用或出售給另一個贊助方,並最近已經售出超過10000萬美元(1)。
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