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Gain Therapeutics在2024年神經科學大會上展示了Gt-02287的新臨床前數據。
Gain Therapeutics在2024年神經科學學會會議上發表了有關Gt-02287的新的臨床前數據。該數據表明該藥物在GBA-1和特發性帕金森氏病模型中具有改變疾病進程的活性。主要發現包括:
1. 在Gt-02287停用後,對運動和認知功能的持續挽救
2. 改善GBA1-帕金森氏病模型中的線粒體功能和神經保護
3. 減少GBA-1突變和野生型細胞系中Tau蛋白的積累

結果表明Gt-02287對帕金森氏病和可能對阿爾茨海默氏症和其他Tau蛋白病具有潛在的疾病改變治療作用。該化合物對線粒體和溶酶體健康有積極影響,從GCase功能障礙導致的疾病多向性中得到解決。
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