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Zevra Therapeutics將在第53屆兒童神經學學會年會上，展示有關於於尼曼-皮克病型C臨床嚴重程度量表中吞嚥功能領域相關性的數據
Zevra Therapeutics（納斯達克：ZVRA）宣布在第53屆兒童神經學會年會上展示了肯定吞嚥領域在尼曼-匹克病C型臨床嚴重程度量表（NPCCSS）中重要性的數據。該研究由伊麗莎白·貝瑞-克拉維斯博士匯報，涉及12名NPC和嚥嚥專家評估計分類別和說明。
結果證實，NPCCSS吞嚥反應類別可以一貫地解讀，分數變化反映了患者吞嚥功能的實際變化。修訂後的評分演算法通過重新排列吞嚥障礙類別並創建一個專門的管餵類別，以提高線性。R4DNPCCSS終點，包括這個修訂後的吞嚥領域以及行走、精細運動技能和語言領域，顯示出阿瑞莫克莫與安慰劑相比在2/3期研究中的有利治療差異為-1.51（P=0.0413）。
結果證實，NPCCSS吞嚥反應類別可以一貫地解讀，分數變化反映了患者吞嚥功能的實際變化。修訂後的評分演算法通過重新排列吞嚥障礙類別並創建一個專門的管餵類別，以提高線性。R4DNPCCSS終點，包括這個修訂後的吞嚥領域以及行走、精細運動技能和語言領域，顯示出阿瑞莫克莫與安慰劑相比在2/3期研究中的有利治療差異為-1.51（P=0.0413）。
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