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Zevra Therapeutics宣布MIPLYFFA™(arimoclomol)現已在美國商業上市,用於治療尼曼-皮克氏症C型
Zevra Therapeutics(ZVRA)宣佈MIPLYFFA™(arimoclomol)首款獲FDA批准用於尼曼-匹克氏症C型(NPC)的治療藥物已正式上市。該藥物被指定與米格魯斯他一起用於2歲及以上患者的神經表現治療。公司報告早期採用情況超出預期,產品現在已在他們指導的8-12周後批准時間範圍內可供運送。AmplifyAssist™,Zevra全面患者支援計劃,提供保險涵蓋範圍教育、共付款援助和治療管理輔導,以促進患者取得藥物。
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