資訊星期六 12/7
持續支持beti-Cel作爲一種潛在治癒β-地中海貧血患者的基因治療，他們需要定期輸血以達到持久的輸血獨立和正常或接近正常的成人Hb水平
星期六，12月7日，下午12:00
治療效果在最早接受治療的患者（n=2）長達超過10年的長期隨訪中持續存在；81%的參與者有超過5年的隨訪
bluebird bio公司（納斯達克：BLUE）今日宣佈來自需定期輸血的β-地中海貧血患者的最新數據，這些患者在臨牀研究中接受了貝替貝洛基因自體幹細胞（貝替細胞，商業上批准爲ZYNTEGLO™）的治療。該數據今日在第66屆美國血液學會（ASH）年會上提交。
"經過長達10年的跟蹤數據更新顯示，在臨牀試驗中接受beticel治療的患者體驗持久的輸血獨立性，正常或接近正常的血紅蛋白水平，不論基因型和年齡，以及持續良好的安全性格局", bluebird bio的首席醫療官理查德·科爾文博士表示。"我們對我們的調查員、患者和研究參與者的持續承諾深表感激。我們集體的努力不僅推動了基因治療領域的發展，也爲患有嚴重遺傳疾病的個體提供了新的希望和可能性。"
星期六，12月7日，下午12:00
治療效果在最早接受治療的患者（n=2）長達超過10年的長期隨訪中持續存在；81%的參與者有超過5年的隨訪
bluebird bio公司（納斯達克：BLUE）今日宣佈來自需定期輸血的β-地中海貧血患者的最新數據，這些患者在臨牀研究中接受了貝替貝洛基因自體幹細胞（貝替細胞，商業上批准爲ZYNTEGLO™）的治療。該數據今日在第66屆美國血液學會（ASH）年會上提交。
"經過長達10年的跟蹤數據更新顯示，在臨牀試驗中接受beticel治療的患者體驗持久的輸血獨立性，正常或接近正常的血紅蛋白水平，不論基因型和年齡，以及持續良好的安全性格局", bluebird bio的首席醫療官理查德·科爾文博士表示。"我們對我們的調查員、患者和研究參與者的持續承諾深表感激。我們集體的努力不僅推動了基因治療領域的發展，也爲患有嚴重遺傳疾病的個體提供了新的希望和可能性。"
在ASH的數據展示了10年長期跟蹤下beticel的持久性，進一步增強了對於父研究中觀察到的變革性成果在時間上持續的信心，費城兒童醫院血液學部主任Alexis Thompson, MD, MPH表示，該醫院是ZYNTEGLO的合格治療中心。這些長期數據展示了beticel對鐵管理結果持續積極影響，有助於那些現在在實際世界中使用該療法的臨牀醫生做出治療決策。
攜帶Betibeglogene Autotemcel（beticel）基因添加療法在依賴輸血的β-地中海貧血患者中產生持久性血紅蛋白A（HbA）生成長達10年的隨訪結果（海報#2194）
在一場海報展示中展示了成人和兒童依賴輸血型TDt患者中beticel的長期結果。數據聚焦了63名在1/2期或3期研究中接受了beticel的成人和兒童研究參與者。兩名參與者有10年的跟蹤，51名（81.0%）參與者有5年或更長時間的隨訪。此外，評估了實現TI並停止螯合療法的研究參與者的鐵狀態。結果顯示，大多數接受beticel治療的參與者實現了TI。所有參與者實現了血小板和中性粒細胞移植。具體發現如下：
• 在63位患者中，52位（第3期研究中的90.2%，第1/2期研究中的68.2%）實現了TI。除了一位患者外，所有患者在最後一次隨訪時仍保持TI。TI期間的中位加權平均血紅蛋白分別爲第1/2期研究中的10.2 mg/dL和第3期研究中的11.2 mg/dL。實現和維持TI以及中位加權平均血紅蛋白在各年齡和基因型間都相似。
• 接受貝替電芯治療的研究參與者實現並維持TI，隨着時間的推移，展現了有效恢復鐵穩態和減少鐵管理負擔。在實現TI的參與者中，血清鐵蛋白和肝鐵含量的改善在60個月內保持穩定。在第3期研究中實現TI的37位研究參與者中，28位（75.7%）已不再進行鐵螯合治療。
• 成人和兒童健康相關生活質量評分(HRQoL)在60個月內均高於基準人群平均值。所有26名達到TI並完成問卷調查的參與者報告總體受益beti-cel。
• 安全性概況與造血幹細胞採集和白蛋白酶準備方案已知副作用一致。研究參與者中沒有任何致命事件。在最後一次隨訪後，輸注後2年以上沒有報告與beti-cel相關的嚴重不良事件。在任何研究參與者中，沒有報告出現惡性腫瘤、插入性致癌或與嗜複製嗜糖病毒相關的載體。
Beti-cel已於2022年8月獲得FDA批准，並在美國作爲ZYNTEGLO商業上市。
攜帶Betibeglogene Autotemcel（beticel）基因添加療法在依賴輸血的β-地中海貧血患者中產生持久性血紅蛋白A（HbA）生成長達10年的隨訪結果（海報#2194）
在一場海報展示中展示了成人和兒童依賴輸血型TDt患者中beticel的長期結果。數據聚焦了63名在1/2期或3期研究中接受了beticel的成人和兒童研究參與者。兩名參與者有10年的跟蹤，51名（81.0%）參與者有5年或更長時間的隨訪。此外，評估了實現TI並停止螯合療法的研究參與者的鐵狀態。結果顯示，大多數接受beticel治療的參與者實現了TI。所有參與者實現了血小板和中性粒細胞移植。具體發現如下：
• 在63位患者中，52位（第3期研究中的90.2%，第1/2期研究中的68.2%）實現了TI。除了一位患者外，所有患者在最後一次隨訪時仍保持TI。TI期間的中位加權平均血紅蛋白分別爲第1/2期研究中的10.2 mg/dL和第3期研究中的11.2 mg/dL。實現和維持TI以及中位加權平均血紅蛋白在各年齡和基因型間都相似。
• 接受貝替電芯治療的研究參與者實現並維持TI，隨着時間的推移，展現了有效恢復鐵穩態和減少鐵管理負擔。在實現TI的參與者中，血清鐵蛋白和肝鐵含量的改善在60個月內保持穩定。在第3期研究中實現TI的37位研究參與者中，28位（75.7%）已不再進行鐵螯合治療。
• 成人和兒童健康相關生活質量評分(HRQoL)在60個月內均高於基準人群平均值。所有26名達到TI並完成問卷調查的參與者報告總體受益beti-cel。
• 安全性概況與造血幹細胞採集和白蛋白酶準備方案已知副作用一致。研究參與者中沒有任何致命事件。在最後一次隨訪後，輸注後2年以上沒有報告與beti-cel相關的嚴重不良事件。在任何研究參與者中，沒有報告出現惡性腫瘤、插入性致癌或與嗜複製嗜糖病毒相關的載體。
Beti-cel已於2022年8月獲得FDA批准，並在美國作爲ZYNTEGLO商業上市。
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