Jaguar8 評論了股票 · 12/10 20:11

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uniQure宣佈與FDA就AMt-130在亨廷頓病加速批准途徑的關鍵要素達成一致

uniQure已與FDA就AMt-130的Huntington病治療達成協議，加快批准途徑的關鍵要素。FDA同意，與自然歷史外部對照相比，來自進行中的I/II期研究的數據可以作爲生物許可申請（BLA）的主要依據，消除了額外的預提交研究的需求。
FDA接受複合統一亨廷頓氏病評分量表（cUHDRS）作爲中間臨床終點，並承認腦脊液中神經絲蛋白輕鏈（NfL）的減少可能支持治療效益證據。這是在2024年5月獲得的RMAt指定之後，以及2024年7月展示出的持久、劑量依賴的延緩疾病進展的有希望的中間數據。

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