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Metagenomi 在自然會議"RNA在實驗室和牀邊 IV"上展示了高度特異和高效的基因組編輯工具
12月11日星期三,下午6:30
MGX-001,利用高度具體和高效的MG29-1核酸酶,展示了無法識別的非靶向編輯
MG29-1核酸酶定位白蛋白安全港位點,在原代人類肝細胞中未顯示出易位的證據
Metagenomi腺嘌呤鹼基編輯器(ABE)在初級T細胞中表現出無法檢測的易位和基因組鹼基組成差異不顯著

加州艾默維爾,2024年12月11日(GLOBE NEWSWIRE)-- Metagenomi, Inc. (納斯達克: MGX),一家致力於利用其專有基因編輯工具箱為患者開發治療性治療方案的精準基因藥物公司,今天在"RNA標本和牀邊IV"大自然會議上發表了題為"具體而高效的基因體編輯:利用源於宏基因組的工具進行體內和體外治療應用"的演講。

"我們相信單劑量基因編輯療法的價值主張需要精確特異性特性的表徵,以確保安全和有效性。今天的演示突出了Metagenomi下一代核酸酶和ABEs的精準性,這些酶是通過公司的專有宏基因組平台發現併爲體內和體外治療應用量身定製的。"預臨床的艾倫·布魯克斯(SVP and Head of Preclinical)說。"MGX-001,Metagenomi用於血友病A的開發候選藥物,利用了新型核酸酶MG29-1,通過一系列正交測定評估潛在基因組的非靶編輯位點,顯示出沒有可辨認的非靶編輯。
MG29-1核酸酶瞄準白蛋白安全港基因座在初級人類肝細胞中未顯示出易位的證據。對於Metagenomi的用於體外細胞治療途徑的新型下一代ABE通過多重編輯示範,數據顯示在初級T細胞中與未編輯細胞相比,沒有可檢測到的易位和沒有顯著的基因組鹼基組成差異。這些例子展示了我們在開發高度特異性下一代基因編輯工具方面的強大能力,並支持公司有望將這些系統朝向臨床,造福患者。
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  • Lnova : 謝謝分享。我不了解這家公司。我對遺傳學、家譜學和尤其是DNA很着迷。我對跟蹤在這個領域工作的股票非常感興趣。我認爲這是非常相關的事情,將會變得越來越相關,並將在未來有更多用途。