Editas Medicine宣佈戰略轉型爲體內基因編輯公司,旨在約兩年內實現人類概念板塊。
星期四,12月12日下午4點
• 專注於基於Editas研究人員最近在多種組織中的科學進展的體內CRISPR編輯藥物:
◦ 在人類化小鼠模型中,通過一劑靶向造血幹細胞的脂質納米顆粒(tLNP)配方,實現了對高水平HBG1/2啓動子的編輯和HbF誘導的臨床前體驗的驗證,用於治療鐮狀細胞病和β地中海貧血
◦ 在非人靈長類動物的肝臟中,實現了高效編輯的體內概念驗證
• 在經過大量搜索後並未找到商業合作夥伴,因此結束了reni-cel的開發
◦ 公司將與臨牀試驗地點、監管機構和其他相關方密切合作,決定為RUBY和EdiTHAL試驗中入組患者未來的道路
• 啓動成本節約措施和減少人員編制,以使員工和資源與體內管道相匹配,將現金儲備延長至2027年第二季度
• 今天下午5:00舉行電話會議和網絡直播