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資訊
Larimar Therapeutics宣佈，弗里德里希氏共振成人運行過程中進展顯著的初始資訊及全面進展。
週一，12月16日上午7點
• 在進行中的開放標記延伸(OLE)研究中，對14名參與者進行了每日皮下注射25毫克nomlabofusp，一般耐受性良好，持續至260天。
• 口腔細胞中組織鐵蛋白（FXN）水平在第90天時與皮膚細胞中分別從基線變化的1.32 pg/μg和9.28 pg/μg
• 組織FXN水平隨時間增加並保持穩定，口腔細胞中平均水平從基線的健康志願者（HV）的15%增加到第90天的30%，皮膚細胞中從16%增加到72%
• 在第90天觀察到臨床結果有所改善的初期趨勢，支持nomlabofusp注射可能對廣泛範圍的Friedreich氏共濟失調（FA）患者產生臨床益處
• 藥代動力學（PK）數據表明，血漿中nomlabofusp水平似乎在第30天達到穩態，長期每天服用後不再積累
• OLE中已有6名受試者開始每日劑量遞增至50毫克
• 正在爲兒童Pk運行研究進行FA青少年的篩選，預計於2025年初開始劑量；完成研究參與的青少年將在安全性和Pk數據評估後過渡到OLE研究中
• 全球確認/註冊研究計劃於2025年中開始進行
• 生物製品許可申請（BLA）預計於2025年下半年提交，以支持可能的加速批准
• 截至2024年9月30日，Larimar Therapeutics擁有20370萬美元的現金和投資，預計資金可支持至2026年第二季度。
• 公司管理層將於今天上午8:00在東部時間舉行網絡研討會和電話會議。
週一，12月16日上午7點
• 在進行中的開放標記延伸(OLE)研究中，對14名參與者進行了每日皮下注射25毫克nomlabofusp，一般耐受性良好，持續至260天。
• 口腔細胞中組織鐵蛋白（FXN）水平在第90天時與皮膚細胞中分別從基線變化的1.32 pg/μg和9.28 pg/μg
• 組織FXN水平隨時間增加並保持穩定，口腔細胞中平均水平從基線的健康志願者（HV）的15%增加到第90天的30%，皮膚細胞中從16%增加到72%
• 在第90天觀察到臨床結果有所改善的初期趨勢，支持nomlabofusp注射可能對廣泛範圍的Friedreich氏共濟失調（FA）患者產生臨床益處
• 藥代動力學（PK）數據表明，血漿中nomlabofusp水平似乎在第30天達到穩態，長期每天服用後不再積累
• OLE中已有6名受試者開始每日劑量遞增至50毫克
• 正在爲兒童Pk運行研究進行FA青少年的篩選，預計於2025年初開始劑量；完成研究參與的青少年將在安全性和Pk數據評估後過渡到OLE研究中
• 全球確認/註冊研究計劃於2025年中開始進行
• 生物製品許可申請（BLA）預計於2025年下半年提交，以支持可能的加速批准
• 截至2024年9月30日，Larimar Therapeutics擁有20370萬美元的現金和投資，預計資金可支持至2026年第二季度。
• 公司管理層將於今天上午8:00在東部時間舉行網絡研討會和電話會議。
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