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Tenaya Therapeutics報告了TN-201用於MYBPC3相關性肥厚型心肌病的MyPEAK™-1第1b/2期臨床試驗的有希望的早期數據

星期二,12月17日上午7:00
TN-201在3E13 vg/kg劑量下耐受良好

AAV9外殼展示了對TN-201轉基因向心肌細胞的強效傳遞,導致RNA表達增加和蛋白質水平增加,觀察到持續一年

循環生物標誌物和其他臨床指標大多保持穩定或從基線改善

Tenaya管理團隊將在今天上午8:00(東部時間)舉辦網絡電話會議

2024年12月17日,加利福尼亞州南舊金山(GLOBE NEWSWIRE)--Tenaya Therapeutics, Inc.(納斯達克:TNYA),一家臨床階段的生物技術公司,旨在發現、開發並提供可能具有潛在治癒作用的療法,以解決心臟病的潛在原因,今天報告了在TN-201基因治療治療MYBPC3相關肥厚型心肌病(HCM)的第一個患者群體的鼓舞人心的早期數據。HCM是由於肌球蛋白結合蛋白C(MyBP-C)水平不足而引起的一種疾病條件

第一個劑量群(Cohort 1)的三名患者的初步數據顯示,TN-201通常耐受良好,在心臟中可輕鬆檢測到病毒載體DNA,有轉基因RNA表達的證據,且隨時間推移TN-201 mRNA和MyBP-C蛋白水平增加。心肌應變和損傷的循環生物標誌物基本保持穩定,疾病的其他臨床標誌表現出穩定或方向性改善,儘管需要更長期的數據來描述TN-201的活性。Tenaya將繼續跟蹤這三名首批患者,預計2025年從Cohort 1和更高劑量Cohort 2獲得額外數據結果。
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