萬達生物製藥(VNDA)已獲得FDA授予VGt-1849A孤兒藥物認定,這是一種選擇性反義寡核苷酸JAK2抑制劑,旨在治療真性紅細胞增多症(PV)。 PV是一種罕見的血液癌症,影響約2000名美國人中的1人,其特徵是紅細胞過度生產。
VGt-1849A特異性靶向JAK2,有望比目前的治療方法如Jakafi®,Inrebic®,Ojjaara®和Vonjo®更具優勢,這些方法缺乏選擇性靶向。這種特異性可能降低與更廣泛的JAk抑制相關的感染風險和毒副作用。該治療代表了萬達生物製藥的第二種精準醫學治療方法,緊隨VCA-894A用於沙氏綜合徵。