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資訊
Solid Biosciences宣佈FDA批准用於治療弗裏德雷希共濟失調神經和心臟表現的首個行業內雙重給藥途徑基因治療
週二，1月7日，下午4:15
- SGt-212是唯一一個針對弗裏德雷希共濟失調CNS和心臟表現的全長FXN基因替代基因治療候選藥物 -
- 雙重給藥途徑實現對基於AAV的基因治療直接輸送到小腦和心臟，潛在地解決疾病最顯著的症狀 -
- 預計2025年下半年開始進行10亿階段臨床試驗 -
- 公司將於明天，2025年1月8日，上午8:30（東部時間）舉行電話會議 -
馬薩諸塞州查爾斯敦，2025年1月7日(GLOBE NEWSWIRE) -- Solid Biosciences公司（納斯達克股票代碼：SLDB）（以下簡稱「公司」或「Solid」），一家生命科學公司，致力於開發對神經肌肉疾病和心臟疾病進行精準基因藥物研發，今天宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA)已批准其用於治療弗裏德雷希氏共濟失調症(FA)的SGt-212產品的臨床試驗新藥申請(IND)。FA是由於低水平的frataxin蛋白導致的一種進行性退行性疾病。SGt-212是該公司的新型，基於AAV的FA基因治療候選藥，旨在通過系統靜脈(IV)輸注以及直接輸注到小腦核(DN)來輸送全長的frataxin。SGt-212旨在治療FA的神經病理學和系統臨床表現，以應對疾病發展的全部範圍。
週二，1月7日，下午4:15
- SGt-212是唯一一個針對弗裏德雷希共濟失調CNS和心臟表現的全長FXN基因替代基因治療候選藥物 -
- 雙重給藥途徑實現對基於AAV的基因治療直接輸送到小腦和心臟，潛在地解決疾病最顯著的症狀 -
- 預計2025年下半年開始進行10亿階段臨床試驗 -
- 公司將於明天，2025年1月8日，上午8:30（東部時間）舉行電話會議 -
馬薩諸塞州查爾斯敦，2025年1月7日(GLOBE NEWSWIRE) -- Solid Biosciences公司（納斯達克股票代碼：SLDB）（以下簡稱「公司」或「Solid」），一家生命科學公司，致力於開發對神經肌肉疾病和心臟疾病進行精準基因藥物研發，今天宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA)已批准其用於治療弗裏德雷希氏共濟失調症(FA)的SGt-212產品的臨床試驗新藥申請(IND)。FA是由於低水平的frataxin蛋白導致的一種進行性退行性疾病。SGt-212是該公司的新型，基於AAV的FA基因治療候選藥，旨在通過系統靜脈(IV)輸注以及直接輸注到小腦核(DN)來輸送全長的frataxin。SGt-212旨在治療FA的神經病理學和系統臨床表現，以應對疾病發展的全部範圍。
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