最新消息：(沒有負面結果) PepGen 公布在正在進行的 CONNECT1-EDO51 第二期臨床試驗中，用於治療杜尚恩肌肉不良症的低劑量組織 PGN-EDO51 的陽性數據
正面
▪️ 三個月後，使用每公斤 5 毫克劑量後，PGN-EDO51 的平均外子跳過水平達到 2.15%
▪️ 平均肌肉調整的骨髓素水平從基線上升了 0.70％
▪️ 平均絕對骨質素水平從基線上升了 0.26%
▪️ 每公斤 5 毫克劑量耐受良好，沒有中斷或減少劑量
▪️ 5 毫克/公斤組中的所有患者繼續進入長期延期階段
▪️ 第二組人的劑量為每公斤 10 毫克正在進行
▪️ 三個月後，使用每公斤 5 毫克劑量後，PGN-EDO51 的平均外子跳過水平達到 2.15%
▪️ 平均肌肉調整的骨髓素水平從基線上升了 0.70％
▪️ 平均絕對骨質素水平從基線上升了 0.26%
▪️ 每公斤 5 毫克劑量耐受良好，沒有中斷或減少劑量
▪️ 5 毫克/公斤組中的所有患者繼續進入長期延期階段
▪️ 第二組人的劑量為每公斤 10 毫克正在進行
負面
▪️ 沒有。
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