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新聞:(無負面發現)PepGen宣布從PGN-EDO51小劑量群體在進行中的CONNECT1-EDO51第2期臨床試驗中獲得積極數據,用於治療杜兴肌肉萎縮症。

正面
▪️在5 mg/kg劑量下,PGN-EDO51實現了平均外顯子跳跃水平為2.15%的成果,三個月後。
▪️平均肌肉調整後的肌鈣蛋白水平從基線增加了0.70%。
▪️平均絕對肌鈣蛋白水平從基線增加了0.26%。
▪️5 mg/kg劑量耐受良好,無中止或劑量減少。
▪️所有5 mg/kg群體的病患都繼續進入長期延伸階段。
▪️第二群體10 mg/kg的劑量正在進行中。

負面
▪️沒有。
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