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資訊 星期日 12/8
bluebird bio在第66屆美國血液學會(ASH)年會上發表了關於LYFGENIA™（Lovotobegligene Autotemcel）鐮刀狀細胞疾病基因療法的長期正面數據。
12月8日星期天 下午12:30
對於所有可評估患者（n=38），反覆強調抗鐮狀細胞成年血紅蛋白（HBAT87Q）的穩定產量以及消除或顯著減少血管閉塞性事件，持續至最後一次隨訪，突顯潛在的轉變和持久的臨牀影響。
來自對具有明顯或隱匿中風病史的鐮狀細胞病患者（n=27）的首次且唯一重點分析結果顯示，經過9年的隨訪（n=2），未發生中風復發。
美國bluebird bio公司（納斯達克：BLUE）今天宣佈了LYFGENIA™（lovotobegligene autotemcel或lovo-cel）基因治療針對具有血管閉塞性事件（VOE）病史的鐮狀細胞病患者的新數據和更新數據。這些數據將在第66屆美國血液學會（ASH）年會上以口頭報告方式於12月8日星期日上午9:30（太平洋時間）展示，並將以海報展示方式於12月8日星期日下午6點（太平洋時間）展示。截至2024年7月，已在全面的lovo-cel臨牀研究項目中治療了70名患者，並對最早接受治療的患者進行了超過9年的隨訪。
12月8日星期天 下午12:30
對於所有可評估患者（n=38），反覆強調抗鐮狀細胞成年血紅蛋白（HBAT87Q）的穩定產量以及消除或顯著減少血管閉塞性事件，持續至最後一次隨訪，突顯潛在的轉變和持久的臨牀影響。
來自對具有明顯或隱匿中風病史的鐮狀細胞病患者（n=27）的首次且唯一重點分析結果顯示，經過9年的隨訪（n=2），未發生中風復發。
美國bluebird bio公司（納斯達克：BLUE）今天宣佈了LYFGENIA™（lovotobegligene autotemcel或lovo-cel）基因治療針對具有血管閉塞性事件（VOE）病史的鐮狀細胞病患者的新數據和更新數據。這些數據將在第66屆美國血液學會（ASH）年會上以口頭報告方式於12月8日星期日上午9:30（太平洋時間）展示，並將以海報展示方式於12月8日星期日下午6點（太平洋時間）展示。截至2024年7月，已在全面的lovo-cel臨牀研究項目中治療了70名患者，並對最早接受治療的患者進行了超過9年的隨訪。
"在ASH展示的數據表明LYFGENIA可能具有的轉變性好處經過額外的長期跟進持續存在，並且跨各亞種人群保持一致，包括明顯中風患者，其他任何鐮狀細胞病基因治療臨牀研究中未研究的人群。"Richard Colvin博士.D.，藍鳥生物首席醫療官說:"這些數據繼續將LYFGENIA區分爲最深入研究的鐮狀細胞病基因治療，治療患者最多，隨訪時間最長，並在該領域評估了最廣泛的臨牀病態範圍。"
更新後的療效數據繼續支持對VOE負擔和血液學指標的可持續、變革性影響
關於患有鐮狀細胞病的患者對lovo-cel的臨牀反應的更新重點放在接受HGb-206 C組（n=36）和HGb-210（n=22）研究中lovo-cel的58名患者上，隨着對製造和治療方案的改進，將在口頭報告 #511 中呈現：關於鐮狀細胞病（SCD）的Lovotibeglogene Autotemcel (lovo-cel)臨牀試驗的更新和Lovo-cel的早期反應預測因子分析。中位隨訪時間爲47.7個月（4.0年），有15名研究參與者有5年或更長時間的隨訪。
更新後的療效數據繼續支持對VOE負擔和血液學指標的可持續、變革性影響
關於患有鐮狀細胞病的患者對lovo-cel的臨牀反應的更新重點放在接受HGb-206 C組（n=36）和HGb-210（n=22）研究中lovo-cel的58名患者上，隨着對製造和治療方案的改進，將在口頭報告 #511 中呈現：關於鐮狀細胞病（SCD）的Lovotibeglogene Autotemcel (lovo-cel)臨牀試驗的更新和Lovo-cel的早期反應預測因子分析。中位隨訪時間爲47.7個月（4.0年），有15名研究參與者有5年或更長時間的隨訪。
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