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PepGen Inc.對肌肉萎縮性脊髓側索束症(DMD)的治療中,已經給予第一位患者服藥。

PepGen Inc.(NASDAQ:PEPG)是一家臨床階段的生物技術公司,致力於推進下一代寡核苷酸治療技術,旨在改變嚴重的神經肌肉和神經系統疾病的治療方式。今天,該公司宣布在其CONNECT1-EDO51第2期、開放性多剂量(MAD)臨床試驗中給予第一位患者服藥,該試驗正在評估PGN-EDO51用於肌肉萎縮性脊髓側索束症(DMD)患者的外顯子51跳跃治療。
第2期試驗結果預計在2024年中期公布。
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