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PepGen 公司給了第一位患者治療杜森肌肉骨折症(DMD)

PepGen Inc.(NASDAQ:PEPG)是一家臨床階段生物技術公司,以改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療目標,今天宣布,第一位患者已接受了其 CONNECT1-EDO51 第二期開放式多重增劑(MAD)臨床試驗,評估用於治療杜尚恩肌肉骨骼症(PGN-EDO51)臨床試驗 DMD)病人可以修改為外子 51 的跳過療法。
第二階段試驗結果預計在 2024 年中。
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